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中国首次!正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者

该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术,仅需数周时间制备,即可实现“一次治疗,终身治愈”的效果,为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。

2024-07-22

全RNA介导的精准基因写入技术!Cell:我国科学家开创基于逆转录病毒的全RNA介导基因写入技术

本研究基于天然存在的 R2 逆转录转座子,开发出了一种全 RNA 介导、高效、精确的基因写入技术。

2024-07-15

Nature:新方法可实现对小鼠肠道中的细菌进行体内靶向碱基编辑

在一次成功的实验中,Eligo Bioscience公司展示了设计、生产和纯化噬菌体衍生衣壳的能力,该噬菌体衍生衣壳含有编码一种碱基编辑系统的合成 DNA载荷。

2024-07-14

Nature:新研究发现桥接重组酶机制,有望开发下一代可编程基因组设计系统

研究发现了一种DNA重组酶,这种酶利用非编码RNA对目标DNA分子和供体DNA分子进行序列特异性选择,允许用户确定任何所需的基因组目标序列和任何要插入的供体 DNA 分子。

2024-07-14

刘如谦团队优化先导编辑器,大幅提高对囊性纤维化最常见突变的修复效率

在这项新研究中,刘如谦团队描述了一种先导编辑(PE)方法,用于修正囊性纤维化患者的原代气道上皮细胞中的CFTR F508del突变,并恢复CFTR依赖性阴离子通道活性。

2024-07-16

Nature子刊:李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器,治疗DMD

研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51,构建了一个基因人源化DMD小鼠模型,模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。

2024-07-16

Nature: 新开发的TATSI技术利用转座元件将定制DNA整合到植物基因组的特定位点

TATSI 技术利用了植物转座元件 20 多亿年进化的优势,这些转座元件就像经过磨练的分子机器,自然而然地将 DNA 导入宿主基因组中。

2024-07-14

Nature重磅:首次在活体动物中实现对肠道细菌的原位、精准基因编辑

研究证明了直接在活体动物肠道中对细菌进行精准基因编辑的可行性,为研究细菌基因的功能提供了新途径,并为设计新的微生物组靶向疗法打开了大门。

2024-07-12

青出于蓝!张锋的学生Patrick Hsu连发2篇Nature,推出基于“桥RNA”的全新基因编辑技术

该研究显示,IS110编码一个重组酶和一个非编码的桥RNA(bridge RNA),桥RNA能够特异性地与编码的重组酶结合。

2024-07-12

Nature Chemical Biology丨张潇雨团队开发新的CRISPR激活筛选方法

FBXO22作为一种E3泛素连接酶,展现了在PROTAC开发中的重要潜力。此外,本研究突显了CRISPR激活筛选在TPD研究中的实用性。

2024-07-08