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第4个适应症!辉瑞Xeljanz获美国FDA批准:治疗幼年特发性关节炎(JIA)的首个JAK抑制剂!

来源:本站原创 2020-09-29 15:39


2020年09月29日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞(Pfizer)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Xeljanz(tofacitinib,托法替尼),用于≥2岁儿童和青少年治疗有活动性多关节病程的幼年特发性关节炎(pcJIA)。此次批准包括Xeljanz的2种剂型,一种是片剂,另一种是口服溶液,根据体重给药。

值得一提的是,此次批准,是Xeljanz的第4个适应症,该药也成为美国第一个也是唯一一个获批用于治疗pcJIA的JAK抑制剂。Xeljanz口服溶液预计在2021年第一季度末上市。Xeljanz 5毫克片剂将立即上市。

辛辛那提儿童医院医学中心风湿病科主任、小儿风湿病协作研究小组科学主任Hermine Brunner博士表示:“pcJIA是一种使人衰弱的疾病,因为它可以引起严重的关节疼痛,并限制儿童参与适合儿童的活动。尽管已经有几种先进的治疗方法可供选择,但由于Xeljanz不需要注射或输注,该药将是一个有吸引力的新选择。pcJIA对患者及其监护人来说都是相当沉重的负担。此次FDA批准Xeljanz用于pcJIA治疗是一个积极的消息,因为该药以一种口服制剂提供了一个新的高级治疗选择。”

辉瑞全球产品开发部炎症与免疫学首席开发官Michael Corbo表示:“许多患有多关节病程幼年特发性关节炎(pcJIA)的儿童和青少年都需要先进的口服治疗方案,因此我们很自豪现在能为这个患者群体提供Xeljanz。这项批准,是Xeljanz的第四个适应症,加强了它在治疗免疫介导性炎症疾病中的效用,并进一步展示了我们在JAK科学方面的专业知识。”

此次新适应症批准,基于一项3期研究的结果,该研究包括2个治疗期:一个18周开放标签、导入期(包括225例患者),之后是一个26周双盲、安慰剂对照、随机、撤药期(包括173例患者),总的周期为44周。该研究评估了Xeljanz作为5mg片剂或作为1mg/mL口服溶液(体重<40公斤的患者服用口服溶液)每日给药2次的疗效和安全性,以及患者的偏好性。

结果显示,该研究达到了主要终点:导入期结束时实现JIA ACR30缓解的患者中,在第44周,与安慰剂组(55%,n/N=47/85),Xeljanz组(31%,n/N=27/88)发生疾病耀斑(急性加重)的患者比例在统计学上显著降低(p=0.0007)。该研究中,疾病耀斑定义为:随机化后,JIA ACR核心集6个变量中至少3个恶化≥30%、剩余JIA核心缓解变量中没有一项改善≥30%。总体而言,pcJIA患者的药物不良反应类型与成人类风湿关节炎(RA)患者的药物不良反应类型一致。

Xeljanz的活性药物成分为tofacitinib(托法替尼),这是一种口服JAK抑制剂,可选择性抑制JAK激酶,阻断JAK/STAT通路,该信号通路是近年来发现的一条由细胞因子刺激的信号转导通路,参与细胞的增殖、分化、凋亡以及免疫调节等许多重要的生物学过程。

在美国,Xeljanz于2012年获批,是上市的首个JAK抑制剂,该药每日口服2次。之前,Xeljanz已被批准3个适应症:(1)治疗中度至重度活动性类风湿性关节炎(RA);(2)治疗活动性银屑病关节炎(PsA);(3)治疗中度至重度溃疡性结肠炎(UC)。

在中国市场,Xeljanz于2017年3月获批上市,用于对MTX治疗缓解不足或不能耐受的中度至重度活动性RA成人患者的治疗。Xeljanz可与MTX或其他非生物类DMARD联合用药,该药获批的推荐剂量为5mg,每天口服2次,与食物或不与食物同服。此次批准,使Xeljanz成为中国市场治疗类风湿性关节炎(RA)的首个JAK抑制剂。(生物谷Bioon.com)

原文出处:U.S. FDA appROVES PFIZER’S XELJANZ? (TOFACITINIB) FOR THE TREATMENT OF ACTIVE POLYARTICULAR COURSE JUVENILE IDIOPATHIC ARTHRITIS
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