首个特发性嗜睡症(IH)药物！独特阳离子羟丁酸疗法Xywav(羟丁酸钙镁钾钠)获美国FDA优先审查!
Xywav是一种羟丁酸盐产品，可减少92%的钠摄入。
Nat Commun: MOCCI调节宿主炎症免疫反应的多重机制
Mito-SEPs是一种小型肽段，其定位于线粒体中并且起着调节代谢的作用。在最近一项研究中，来自新加坡A-STAR研究所的Lena Ho团队研究了mito-SEP与炎症之间的负相关性的及其内在调节机制，相关结果发表在最近的《Nature Communications》杂志上。
双特异性CD19/CD20 CAR-T细胞疗法：治疗复发或难治性B细胞淋巴瘤完全缓解率80%！
双特异性CAR-T细胞同时靶向2种肿瘤抗原，已被探索作为降低复发风险的策略。
全球首个RET激酶抑制剂！礼来“不限癌种”精准肿瘤学药物Retevmo治疗各类RET融合癌疗效强劲！
Retevmo在9种独特类型的RET融合癌中均观察到治疗缓解，确认的客观缓解率（ORR）为47%。
胆管癌靶向新药！大鹏制药共价FGFR抑制剂futibatinib治疗晚期肝内胆管癌：总缓解率41.7%!
目前，Incyte公司Pemazyre已在美国、欧盟、日本获批上市，是第一个治疗胆管癌的靶向药，信达生物已将该药引进中国开发。
系统性肥大细胞增多症(SM)新药！Blueprint/基石药业KIT抑制剂Ayvakit(阿伐替尼)：总缓解率75%!
在中国，Ayvakit(泰吉华®)今年4月获批，治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
高血压治疗革命！RNAi疗法ALN-AGT：单次给药持久降低血压，支持每季/每半年一次给药方案!
ALN-AGT可抑制肝脏中血管紧张素原(AGT)的合成，有潜力改变高血压的治疗模式！
Science: 靶向核苷酸“抢救”因子DNPH1能够提高癌细胞对PARP抑制剂的敏感性
BRCA1或BRCA2肿瘤抑制基因的突变使个体提高患乳腺癌和卵巢癌的风险。 在临床中，上述癌症患者往往会接受靶向聚（ADP-核糖）聚合酶（PARP）的抑制剂治疗。 根据最近发表在《Science》杂志上的一项研究，来自英国弗朗西斯-克里克研究所的Stephen C. West团队表明：抑制DNPH1（一种消除细胞毒性核苷酸5-羟甲基-脱氧尿苷（hmdU）单磷
Nature: 抑制TMEM16可有效阻断SARS-CoV-2感染引发的合胞体产生
COVID-19疫情自爆发以来，仍旧严重影响着我们的生活，因此，对COVID19的疾病发生机理的研究以及相关药物的开发有助于缓解疫情，从而有助于使我们的生活尽快恢复正常。此前研究已经表明：COVID19是一种具有独特特征的疾病，包括肺血栓形成，频繁腹泻，炎症反应异常激活和肺泡水肿，肺功能快速恶化等。然而这些现象背后的病理基础仍然难以捉摸。
Mol Ther: 靶向中枢神经细胞腺相关病毒载体疗法有助于治疗甲基丙二酸血症
甲基丙二酸血症（MMA）是一种严重的代谢紊乱，最常见的病因是甲基丙二酰辅酶A突变酶（MMUT）基因的突变。 MMA患者往往会经历多系统的疾病表现，即使在肝移植后也仍然存在神经系统疾病进展的风险。因此，将MMUT输送至中枢神经系统（CNS）可能会为患者提供神经保护，甚至可能为治疗带来好处。