炎症性肠病(IBD)新药！真实世界数据显示：Entyvio维持治疗从静脉制剂改为皮下制剂安全，不影响疗效!
Entyvio(安吉优，维得利珠单抗)已在中国批准上市，治疗溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）。
2022-02-25
C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)在美国和欧盟遭遇监管挫折!
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市。
2022-02-25
克罗恩病(CD)新药！艾伯维IL-23抑制剂Skyrizi新适应症审查期遭美国FDA延长3个月!
在临床研究中，接受Skyrizi治疗的患者中，有高比例患者实现临床缓解和内镜应答!
2022-03-03
儿科新药！美国FDA批准诺华Cosentyx(苏金单抗)：治疗附着点炎相关关节炎(ERA)和幼年银屑病关节炎(JPsA)!
截至目前，Cosentyx已获批5个适应症，该药是第一个治疗ERA的生物制剂、也是唯一一个可同时用于治疗ERA和PsA儿科患者的生物制剂。
2021-12-25
肥厚型心肌病(HCM)新药！新一代心肌肌球蛋白抑制剂aficamten(CK-274)进入3期临床，箕星药业引进中国!
2022年2月，国家药监局药品审评中心授予了aficamten突破性药物资格认定。该药是新一代口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂，可降低心肌收缩力，解决HCM中的心肌过度收缩。
2022-02-26
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！联拓生物mavacamten获国家药监局“突破性治疗药物”认证!
mavacamten是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂，已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。
2022-02-17
肾上腺脊髓神经病(AMN)新药！美国FDA授予PXL065(氘稳定的R-吡格列酮)快速通道资格(FTD)!
PXL065是由氘稳定的R-吡格列酮异构体，在临床前模型中观察到可改善ALD的关键特征。AMN是ALD的最常见类型。
2022-02-18
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！mavacamten 3期临床成功，刚获中国“突破性治疗药物”认证!
最近，mavacamten获得了“突破性治疗药物”认证，该药是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂，已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。
2022-02-18