Nat commun：用于肌萎缩性侧索硬化症研究的人类感觉运动器官模型构建
神经肌肉连接(NMJ)是神经肌肉神经系统的核心突触，与运动神经元疾病、神经病、连接障碍和肌病的诊断和治疗具有相关性。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi(利司扑兰)显著提高1型SMA婴儿运动功能&存活，中国6月获批!
今年6月，Evrysdi(艾满欣®，利司扑兰)在中国获批上市：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma在症状前和有症状SMA儿童中显示强劲疗效!
3款上市SMA疗法中2款在中国获批:Spinraza（诺西那生钠），Evrysdi（艾满欣）。
Commun Biol：基因C9orf72在肌萎缩性脊髓侧所硬化症和额颞叶痴呆发病过程中或扮演着关键角色
2021年7月4日 讯 /生物谷BIOON/ --肌萎缩性脊髓侧所硬化症（ALS，amyotrophic lateral sclerosis）和额颞叶痴呆（FTD，fronto-temporal dementia）最常见的遗传原因就是C9orf72基因内所发生六核苷酸的重复扩张，C9orf72基因的mRNA和蛋白水平下降往往存在于ALS和FTD患者中，但C9
剑桥大学最新研究：“脊髓刺激”帮你摆脱顽固性疼痛，薄如发丝，无需侵入性手术
在英国，背痛是导致残疾的主要原因，每年给整个经济造成的损失高达 120 亿英镑，在美国，疾病控制和预防中心估计，多达 8% 的美国人口患有顽固性背痛，而非甾体抗炎药（NSAIDs）或阿片类药物等常规治疗对此无效。现在，这些被疼痛折磨的患者有了新的希望，来自英国剑桥大学的工程师和临床医生们组成的团队开发了一种超薄充气装置，可以用来治疗最
研究发现陈旧性脊髓损伤瘢痕清除可激活内源神经干细胞
脊髓损伤（Spinal Cord Injury，SCI）是一种常见的严重中枢神经系统损伤，是当今医学界的一大难题，也是神经科学研究中的重要问题。有研究发现，急性脊髓损伤后内源性神经干细胞（Neural Stem Cells， NSCs）可以被激活并向损伤部位迁移。重塑脊髓损伤后的微环境并诱导内源性神经干细胞向神经元分化是目前急性脊髓损伤修复具有前景的修复方案
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi治疗2年持续改善运动功能和存活率，在中国已进入审查!
Evrysdi的上市标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
FDA批准基因疗法疗法治疗SOD1型肌萎缩侧索硬化的新药临床申请
Apic Bio公司宣布美国FDA已批准其主要基因疗法候选产品APB-102的新药研究申请（IND），拟开发用于SOD1型肌萎缩侧索硬化（ALS）的治疗——家族性ALS的主要原因。 Apic Bio首席执行官兼联合创始人JohnReilly说：“Apic Bio候选药物APB-102获得FDA IND批准治疗SOD1 ALS是ApicBio的一个重要里程碑，
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi治疗2年可改善或维持运动功能，在中国已进入审查!
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。