肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药！AMX0035(PB-TURSO)在美国和欧盟进入审查：显著降低死亡风险!
AMX0035是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi(利司扑兰)获美国FDA优先审查：治疗2月以下症状前婴儿!
2021年6月，Evrysdi(艾满欣®，利司扑兰)在中国获批上市：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
iScience：揭示环状RNA在肌萎缩性侧索硬化症发病中所扮演的关键角色
2021年12月29日 讯 /生物谷BIOON/ --CircRNAs属于RNA分子的家族成员之一，其在进化过程中具有一定的保守性，且具有组织特异性的表达，在神经细胞中较为丰富。近日，一篇发表在国际杂志iScience上题为“Circ-Hdgfrp3 shuttles along neurites and is trapped in aggregates f
Cell Death & Differentiation: 肌萎缩侧索硬化症中铁死亡介导选择性运动神经元死亡
肌萎缩侧索硬化症(ALS)是由大脑和脊髓运动神经元选择性变性引起的，然而，介导运动神经元死亡的主要细胞死亡途径仍不清楚。
科学家发现肌萎缩侧索硬化症脂质代谢存在差异
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种神经肌肉疾病，运动神经元退化，也称为渐冻症，其发病原因尚不清楚。美国约翰霍普金斯大学的研究人员发现， ALS患者体内参与脂肪代谢的炎症化学物质水平较高。该项研究的成果近日发表在《Nature Neuroscience》上，题为Multi-omic analysis of selectively vulnerable
MiR-99a通过mTOR介导的糖酵解调节CD4+T细胞分化和减轻实验性自身免疫性脑脊髓炎
多种microRNAs在调节炎症和自身免疫性疾病方面表现出不同的功能。MicroRNA-99a(MiR99a)参与脂肪组织炎症，在自身免疫性疾病、类风湿性关节炎和系统性红斑狼疮的炎性病变中表达下调。
Cell Death & Differentiation: USP11通过去泛素化Beclin 1调节脊髓缺血再灌注损伤后自噬依赖性铁死亡
脊髓缺血再灌注损伤(SCIRI)是一种可导致感觉和运动功能丧失的严重创伤。铁死亡是一种新的调节性细胞死亡形式，其特征是铁依赖的过氧化脂质堆积。铁死亡在多种疾病中已有研究，但其在SCIRI中的确切功能和分子机制尚不清楚。
丁酸盐通过增强肠道屏障功能和ffa2介导的PI3K/AKT/mTOR信号改善糖尿病肾病骨骼肌萎缩
糖尿病肾病(DN)患者的肌肉蛋白分解代谢导致肌肉蛋白的显著损失，增加发病率和死亡率风险。有证据表明，短链脂肪酸(SCFAs)在健康维持和疾病发展中发挥重要作用。
Neuron：揭示microRNA的微小改变诱发肌萎缩性脊髓侧索硬化症的分子机制
来自索尔克研究所等机构的科学家们通过研究深入研究并阐明了肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS）和其它神经性和精神疾病发生的潜在原因，相关研究结果同样适用于涉及基因表达水平改变的多种疾病，比如癌症。
走近脊髓性肌萎缩症（SMA）患者：早诊早治是提高生活质量的关键
2021年8月1日，在第4个“国际脊髓性肌萎缩症（SMA）关爱日”即将来临之际，由北京市美儿SMA关爱中心（下称：美儿）主办的“爱无罕境，相伴一生”SMA主题活动暨“向阳而生，聚力同行——SMA健康中国行”通过线上会议的形式举行。成立于2016年1月的北京市美儿SMA关爱中心是国内第一个SMA患者组织。2018年8月美儿与北京市病痛挑战基金会联合发起倡议，将