SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
2022-10-27
脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma用于症状前治疗：实现年龄相适应的运动里程碑!
在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童，都能够实现与年龄相适应的运动里程碑，包括独自坐立、站立和行走。
2022-06-22
Cell：诺西那生钠和丙戊酸组合使用有望更好地治疗脊髓性肌肉萎缩症
将诺西那生钠与FDA批准的第二种药物---丙戊酸（valproic acid, VPA）---组合使用可能是提高它的治疗效果的一种新方法。
2022-07-19
Nature：免疫系统可能与中枢神经系统在肌萎缩性脊髓侧索硬化症中发挥重要作用
在一项新的研究中，来自西奈山伊坎医学院和加州大学欧文分校的研究人员报告说，免疫系统可能与中枢神经系统一起在肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）（也被称为卢伽雷氏病）中发挥基本作用。
2022-06-29
Cell Death and Disease:揭示间充质干细胞治疗脊髓小脑性共济失调新机制
研究发现可以通过mTOR靶向途径促进TFEB核转位激活自噬溶酶体功能，减少细胞内累积突变蛋白ataxin-3的含量，起到改善神经细胞功能，促进神经发生的作用。
2022-08-05
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！美国FDA批准Evrysdi(利司扑兰)：治疗2个月以下的症状前婴儿!
Evrysdi现在可用于所有年龄段的婴儿、儿童、青少年、成人，治疗SMA。
2022-05-31
Nature子刊：脊髓损伤后的运动恢复，兴奋性中间神经元是关键
研究团队探索了患有脊髓损伤的新生小鼠后肢活动恢复的机制，发现这种恢复可以通过脊髓兴奋性中间神经元的神经递质表型转换来调节。
2022-06-09
Neuron：识别出与肌萎缩性脊髓侧索硬化症等疾病发生相关的运动神经元“毒素”
2022年3月21日 讯 /生物谷BIOON/ --非细胞自主机制会导致神经变性疾病的发生，比如肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆症（FTD），其中星形胶质细胞是释放不明因子并对运动神经元（MNs）产生一定的毒性。近日，一篇发表在国际杂志Neuron上题为“Excessive release of inorganic phosphate by AL
2022-03-20
