梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！mavacamten 3期临床成功，刚获中国“突破性治疗药物”认证!
最近，mavacamten获得了“突破性治疗药物”认证，该药是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂，已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。
2022-02-18
肌肉浸润性膀胱癌(MIBC)新药！首创ADC药物Padcev：在没有资格接受顺铂化疗的患者中疗效显著!
Padcev已在美国获批，是第一个获批治疗尿路上皮癌(UC)的抗体偶联药物（ADC）。
2022-02-16
狼疮性肾炎(LN)新药！葛兰素史克Benlysta(倍力腾，贝利尤单抗)在中国获批新适应症!
Benlysta是中国第一个也是唯一一个被批准用于治疗系统性红斑狼疮(SLE)和狼疮性肾炎(LN)的生物制剂。
2022-02-15
中美双报：美临床试验启动后，T-MSC干细胞新药又获中国CDE受理
IMS001注射液是一种来自人胚干细胞系的异体间充质样干细胞产品。临床前试验已证明了IMS001注射液对免疫调节的修复能力和穿越血脑屏障能力，这些天然属性可能在治疗神经性疾病、自身免疫性疾病尤其是罕见病时有明显的优势，从而满足疾病治疗的更高需求。
2022-02-08
慢性自发性荨麻疹(CSU)新药！赛诺菲/再生元Dupixent 3期临床失败：对奥玛利珠单抗难治性CSU患者无效!
Dupixent(达必妥，度伐利尤单抗)已在中国上市，治疗特应性皮炎。
2022-02-19
去势敏感性前列腺癌(CSPC)新药！强生Erleada(安森珂)：显示快速深度前列腺特异性抗原(PSA)反应!
在中国，Erleada获批2个适应症：治疗转移性去势敏感性(mCSPC)和非转移去势抵抗性(nmCRPC)前列腺癌。
2022-02-16
前列腺癌新药！强生PARP抑制剂Zejula(尼拉帕尼)一线治疗HRR基因突变mCRPC疗效显著!
Zejula是一种口服、高度选择性多聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制剂，在DNA修复缺陷的肿瘤中具有显著疗效。
2022-02-16
儿童生长激素缺乏症(GHD)新药！欧盟批准辉瑞每周一次长效重组人生长激素Ngenla(somatrogon)!
somatrogon具有延长的半衰期，每周注射一次，可显著降低治疗负担，提高治疗依从性。
2022-02-16
庞贝病新药！赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviazyme长期治疗：持续改善呼吸功能和活动能力!
Nexviazyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
2022-02-13