Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
Nat Commun：科学家发现能调节自然杀伤性细胞免疫记忆的关键分子
来自日本筑波大学等机构的科学家们通过研究在NK细胞中识别出了一种名为Themis2的关键分子，NK细胞在清除机体中被病毒感染的细胞上扮演着重要角色。
2023-11-24
Nature子刊最新发文，应用人脑类器官揭示衰老与帕金森病之间的关键联系
近日，来自美国纽约干细胞研究所的研究人员通过构建人脑类器官，揭示了星形胶质细胞在衰老和帕金森病（PD）中的致病作用以及潜在的治疗策略。
2024-01-24
基因疗法龙头进行战略重组
2023年10月5日，基因治疗领军企业uniQure宣布进行战略重组，以减少运营费用和支持多个临床阶段项目的进展。主要措施包括：减少28%与核心产品Hemgenix生产无关的劳动力，约114个职位；总
2023-10-09
Science子刊：张晓晶/李红良/黄玲利团队发现NASH的关键治疗靶点并找到候选药物
该研究提出靶向SIKE治疗NASH的新理念和新方向，开发吲哚布芬治疗NASH的新功能、新机制，为NASH治疗提供新的临床候选策略和先导药物。
2024-02-18
PNAS：时机或许是可的松治疗炎症的关键
来自耶拿·弗里德里希·席勒大学等机构的科学家们通过研究阐明了一种重要的生化机制，其或能解释可的松制剂介导人类免疫细胞中的消炎效应，从而就为优化这些药物的使用铺平了道路。
2023-08-25
Nature：利用6156个人类基因组序列成功构建出人类基因组约束图谱
每个人的基因组都有数百万个基因变异，但大多数变异几乎没有影响，这使得临床医生很难根据基因差异进行医学诊断。
2023-12-28
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法，无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制，其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似，使用可重编程的单链RNA进行DNA识别，并通过水解来切割DNA。
2024-02-05
Nat Metabol：铁积累或在人类纤维化疾病发生过程中扮演着关键角色
来自巴塞罗那生物医学研究所等机构的科学家们通过研究描述了铁积累在人类纤维化疾病发生过程中所扮演的关键角色。
2023-12-19