辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万，年龄在18岁或以下的儿童，严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券（PRV）
PNAS：一种双重作用药物有望为血液癌症的治疗带来致命性的组合拳
来自澳洲莫纳什大学等机构的科学家们通过研究设计了一种单一的药物，其在临床前研究中或能对多种血液癌症进行致命性的“组合拳”打击，并有望改善治疗方法。
或影响儿童用药
Won-Suk Chung及其同事们发现，压力诱导产生的糖皮质激素，能够通过糖皮质激素受体-MERTK途径来促使星形胶质细胞“吃掉”更多的兴奋性突触，从而引起早期生活压力导致的异常行为。
Cell Death and Disease: SHP-1是治疗IPF的可用药靶点
特发性肺纤维化(IPF)是一种快速、进行性和致命性的纤维化疾病。它的特征是呼吸困难和肺功能进行性恶化。
受自加热食品启发，华科学者研发可触发微针系统，远超目前临床用药的局部递送效率
在黑色素瘤和乳腺癌的动物模型中，HRMAM 系统分别取得 75.11% 和 72.29% 的肿瘤生长抑制率，超越目前临床用药的局部直接递送效率，具备较高的临床转化潜力。
抗癌微核糖核酸纳米粒是个性化用药的机遇与挑战
寻找新的癌症治疗方法仍然是一扇敞开的大门，也是对全球人口健康的迫切要求。在临床实践中，基于癌症类型、位置、分期和可用治疗的多种传统方法被常规使用，但副作用和复发仍可观察到。
Clin Epigenetics：利用药物抑制人类EZH2可在体外促进胰腺导管祖细胞变成分泌胰岛素的β细胞样细胞
在一项新的概念验证研究中，来自澳大利亚贝克心脏病与糖尿病研究所的研究人员发现来自人类胰腺的导管祖细胞可以通过抑制EZH2酶的药物刺激再生β细胞样细胞（beta-like cell），从而为糖
发现“渐冻症”用药潜在新靶点，可遏制蛋白质错误折叠！
最新的研究中，马耳他大学的研究人员观察到，当果蝇的SCFD1基因被敲低时，成年果蝇出现了运动障碍，SCFD1基因的强烈敲低则导致果蝇幼虫出现了肌肉收缩障碍和神经肌肉接头障碍，化蛹时显得更加僵硬和伸长。
每月用药1次！痛风新药两项III期研究成功
3月21日， Selecta Biosciences和Sobi公布了两项III期研究（DISSOLVE I 和DISSOLVE II）的积极关键结果。这两项安慰剂对照、随机临床试验旨在评估两
《转化精神病学》：解决临床用药难点，回顾20项机器学习预测抗精神病药物预后成效
近日，由意大利米兰大学的Paolo Brambilla领衔的研究团队在《转化精神病学》发表一篇综述型研究，他们回顾了28项利用不同神经影像、神经生理、遗传以及临床特征对不同阶段的SCZ患者的抗精神病药