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5万人中只有一例,这些超级罕见病患者的用药如何保障?

罕见病的病种繁多,对确诊人数在百人数量级的超级罕见病能否采用“一刀切”的方式进入医保,值得关注和思考。

2022-03-29

对症用药,无法移植治疗的多发性骨髓瘤患者怎么治?

联合用药,或可克服耐药性。

2022-03-17

基石药业艾伏尼布片在博鳌乐城完成首例患者用药

3月22日,港股创新药企基石药业(2616.HK)宣布,其全球同类首创药物艾伏尼布片(拓舒沃®)已在博鳌超级医院开具首张处方,顺利完成首例患者用药。值得注意的是,这是艾伏尼布片在国内的首次临床应用,也是在美国以外开出的首张处方。

2022-03-22

慢性移植物抗宿主病(cGVHD)儿科新药!艾伯维BTK抑制剂Imbruvica(伊布替尼)在美国进入审查!

如果获得批准,Imbruvica将为儿童和青少年患者带来第一个BTK抑制剂治疗选择。

2022-03-03

紫杉醇脂质体作为多项放化疗首选联合用药入选新版《中国食管癌放射治疗指南》

食管癌是高发恶性肿瘤,全球发病率和死亡率分别排第7位和第6位,每年导致约450000人死亡。

2022-03-02

吉利德Veklury(瑞德西韦):在住院儿科患者中显示出高疗效,康复率83%!

在2/3期研究中,85%的患者表现出临床改善、康复率为83%。

2022-02-18

广州市妇女儿童医疗中心贺静团队解读m6A修饰在儿科癌症中的最新研究取得进展

  以胶质瘤、肝母细胞瘤、肾母细胞瘤为代表的儿科癌症往往威胁着儿童健康,造成预后不良。近年来腺嘌呤N6位置的甲基化修饰(m6A修饰)着重于靶向治疗儿科癌症。RNA中的m6A修饰通过表观遗传机制影响转录后的基因表达,从而决定了蛋白质的生物学功能,在癌症中发挥着举足轻重的作用。有关于m6A修饰对于儿科癌症的作用仍是值得探究,在研究中发现胶质瘤

2022-02-07

嗜酸性哮喘儿科新药!葛兰素史克Nucala(美泊利单抗)40mg预充式注射器获美国FDA批准:可在家治疗!

在中国,Nucala于2021年11月获得批准,治疗嗜酸粒细胞性肉芽肿性多血管炎(EGPA)成人患者。

2022-01-25

美国FDA批准Xarelto(利伐沙班)2个儿科适应症:治疗&预防血凝块!

截至目前,Xarelto已获批11种治疗适应症,是所有直接口服抗凝剂(DOAC)中适应症最多的。

2021-12-22

美国FDA批准Oxbryta儿科适应症&分散片剂型!

Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物,这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。

2021-12-20