慢性移植物抗宿主病(cGVHD)儿科新药！艾伯维BTK抑制剂Imbruvica(伊布替尼)在美国进入审查!
来源：本站原创 2022-03-03 01:20
如果获得批准，Imbruvica将为儿童和青少年患者带来第一个BTK抑制剂治疗选择。
移植物抗宿主病-GVHD（图片来源：aboutkidshealth.ca）
2022年03月02日讯 /生物谷BIOON/ --艾伯维（AbbVie）近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了Imbruvica（中文商品名：亿珂，通用名：ibrutinib，伊布替尼）的补充新药申请（sNDA）：用于治疗既往接受一线或多线系统治疗失败、年龄≥1岁的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）儿童和青少年患者。此外，该公司还提交了Imbruvica口服混悬剂的新药申请（NDA），该制剂旨在为儿科患者提供一种替代给药选择。
如果获得批准，这就是Imbruvica第一个儿科适应症。在美国，Imbruvica于2017年8月获得批准，成为第一个专门治疗cGVHD成人患者的药物，该药适用于：既往接受一线或多线系统治疗失败后的cGVHD成人患者。
cGVHD是造血干细胞移植后常见的致命并发症，近一半的患者在移植后会出现cGVHD。在cGVHD中，移植免疫细胞（移植物）攻击患者的细胞（宿主），导致皮肤、口腔、眼睛、关节、肝脏、肺、食道和胃肠道等多个组织的炎症和纤维化。
在美国，约有14000例cGVHD患者。目前，对于12岁以下cGVHD儿童，尚无批准的治疗方案。如果获得批准，Imbruvica将为cGVHD儿童和青少年患者提供第一个BTK抑制剂治疗选择，并提供口服悬浮剂配方，以帮助在一线或多线系统治疗失败后管理cGVHD。
此次sNDA和NDA，主要基于1/2期iMAGINE临床试验的3年数据结果，包括使用一种新的口服混悬剂进行治疗。iMAGINE试验入组了59例年龄在1-19岁的复发/难治性（R/R）或新发中/重度cGVHD患者。研究的主要终点是药代动力学（PK）和安全性；次要终点包括总缓解率（ORR）。
结果显示，Imbruvica治疗的ORR为78%，PK数据与成人中使用Imbruvica治疗一致。20周后，在初治（treatment-naive）和R/R应答者中分别观察到70%、58%的持续应答率。安全性与Imbruvica的已知特征一致，观察到的不良事件（AE）与中重度cGVHD成人患者中观察到的AE一致。最常见的≥3级AE（发生在≥5%的患者中）为发热（8.5%）、中性粒细胞减少（6.8%）、口腔炎（6.8%）、缺氧（6.8%）、骨坏死（6.8%）、丙氨酸转氨酶升高（5.1%）、低钾血症（5.1%）和气胸（5.1%）。
Imbruvica（亿珂，通用名：ibrutinib，伊布替尼）是全球首款上市的BTK抑制剂，于2013年11月首次获批。该药由艾伯维旗下公司Pharmacyclics与强生旗下杨森制药联合开发和商业化，艾伯维拥有美国市场的权利，强生拥有美国以外市场的权利。
BTK是正常和异常B细胞增殖和扩散所必需的一种激酶。通过阻断BTK，Imbruvica有助于将异常B细胞从其生长增殖的环境（如淋巴结、入髓和其他器官）移除。Imbruvica的作用，联合阻断BTK的其他效应，降低了异常B细胞的生存能力。
自2013年11月获批上市以来，Imbruvica在5种B细胞血液癌症以及慢性移植物抗宿主病（cGVHD）在内总共6种疾病领域获得了11项美国FDA批准：伴或不伴17p删除突变（del17p）的慢性淋巴细胞白血病（CLL）、伴或不伴17p删除突变（del17p）的小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、Waldenstrom巨球蛋白血症（WM）、既往已接受治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）、需要系统治疗并且至少接受过一种抗CD20疗法的边缘区淋巴瘤（MZL）、对一种或多种系统疗法治疗失败的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。
在中国，Imbruvica（亿珂，伊布替尼）于2017年8月获批，作为一种单药疗法，用于治疗：（1）既往至少接受过一种治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者；（2）既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。2018年11月，Imbruvica获批新适应症：（1）作为单药疗法，用于既往至少接受过一种治疗的华氏巨球蛋白血症（WM）患者，或者不适合接受化学免疫治疗的患者的一线治疗；（2）与利妥昔单抗联用，用于WM患者的治疗。
目前，艾伯维和强生正在推进一个庞大的Imbruvica临床肿瘤开发项目。根据双方发布的年报，Imbruvica在2021年的全球销售额达到了97.77亿美元（艾伯维：54.08亿美元，强生：43.69亿美元）。有分析师预测，Imbruvica在2025年的销售额将达到119亿美元。（生物谷Bioon.com）
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