阿斯利康“first-in-class”口服小分子获fda批准上市
中期疗效数据显示,第12周时与安慰剂加Ultomiris或Soliris相比,接受Voydeya加Ultomiris或Soliris患者的血红蛋白水平的最小二乘均值(LSM)相对于基线的变化显著增加。
2024-04-02
新型口服降压药获fda批准上市
Aprocitentan是一款新型口服双重内皮素A/B受体(ETA/ETB)拮抗剂,可有效抑制ET-1与ETA和ETB的结合,它是马昔腾坦的活性代谢产物,具有更长的半衰期(48h vs. 14h)。
2024-03-22
渐冻症治疗新突破:基因疗法实现迄今最好治疗效果,已获fda批准
渐冻症是一种复杂的疾病,只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症,这类渐冻症患者通常是家族遗传,但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
fda反馈积极:基于mRNA的细胞再生疗法,逆转皮肤衰老和脱发
Turn Biotechnologies 的一款细胞再生疗法(TRN-001)在美国fda生物制品评价和研究中心的产品监管建议(INTERACT)会议上获得积极反馈,该会议旨在其皮肤细胞再生治疗的进展
2023-11-01
药物牧场DF-003获得美国fda儿科罕见病资格认定(RPDD),用于治疗ROSAH综合征
致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布,美国食品药品监督管理局(fda)授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003
2024-01-16