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  • 科学家发现导致ALS和FTD细胞自主式兴奋毒性的新机制

      7月24日,《神经科学杂志》在线发表了题为《C9orf72双肽重复序列导致果蝇谷氨酸能神经元选择性退化和细胞自主性兴奋毒性》的论文。这项研究报道了ALS/FTD致病基因C9orf72的六碱基重复序列变异在突触功能调控和神经兴奋性毒性中的重要机制,可以帮助认识此基因变异在ALS和FTD发病中的作用。这项工作是由中国科学院神经科学研究所、神经科学国家重点实验室博士许望超在研究员

  • Acta Neuropathol:科学家们发现5个与肌肉萎缩(ALS)相关的基因突变

    2017年12月4日/生物谷BIOON/---最近,来自BNI的研究者们发现了五个与肌肉萎缩(Amyotrophic Lateral Sclerosis ,ALS)相关的基因突变,这项新的研究成果对以往的研究进行了验证,相关结果发表在最近一期的《Acta Neuropathologica》杂志上。ALS是一类致命性的神经紊乱疾病,影响着全球范围内220000名患者,而到目前为止仍没有有效的治疗措施

  • FDA授予ALS药物AMX0035孤儿药称号

    MicrosoftInternetExplorer402DocumentNotSpecified7.8 磅Normal02017年9月20日讯 /生物谷BIOON/ --近日,Amylyx PharmaceuticALS, Inc宣布,FDA授予公司旗下治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)患者药物AMX0035孤儿药的称号。近期,公司正在开展一项名为CENTAUR的临床II期试验,旨在评估ALS

  • 《eLife》证实:槲皮素可用于ALS治疗

    “许多基因参与了ALS,但是为了实现细胞水平上的治愈,我们需要知道究竟是哪一种基因起主导作用,”本文通讯作者,芝加哥Ann & Robert H. Lurie儿童医院、Stanley Manne儿童研究所的Brittany Edens说。“我们发现UBQLN4基因突变干扰了β-链接素(beta catenin)的拆分,β-链接素的积累进而导致了运动神经元的结构缺陷,这些缺陷使运动神经元往往

  • 重磅!美国FDA今日批准22年来首款ALS疗法

    今日,美国FDA宣布批准MT Pharma America的新药Radicava(edaravone)上市,治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)。值得一提的是,这是美国FDA 22年来批准的首款ALS疗法。ALS以“渐冻人症”之名为人所熟知,它是一种罕见的渐进性神经退行性疾病。据估计,美国大约有12000-15000名ALS患者,他们由于神经细胞受损或死亡,导致无法控制特定的肌肉。因此,他们的肌肉不断变

  • 超小分子Edaravone显示ALS疗效

    【新闻事件】:在日前正在举行的美国神经学年会上Mitsubishi Tanabe公布了其ALS药物Edaravone的一个三期临床试验结果。在标准疗法基础上加入Edaravone显着改善ALS患者综合功能指标ALSFRS-R(-5.0对-7.5),同时也改

  • 新型大脑植入物可让ALS患者再与外界沟通

    相信每个人生活在社会上都需要沟通的,但对于不幸患了肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者来说,特别是中后期患者,要做到移动或者说话就是一件机率很低的事情或者说不可能的事情,现在名为Hanneke de Bruijne的58岁的女士

  • 欧洲药物管理局(EMA)授予马赛替尼治疗ALS孤儿药地位

    ABScience公司是一个专注于蛋白激酶抑制剂研究、开发和市场化的制药公司,它于2016年8月8日宣布:欧洲药物管理局(EMA)孤儿药品委员会(COMP)授予马赛替尼(Masitinib)治疗肌萎缩侧索硬化(ALS,即卢伽雷氏症)孤

  • Structure:研究显示突变如何扰乱ALS相关TDP-43蛋白质

    2016年8月22日/生物谷BIOON/--在遭受肌萎缩侧索硬化(ALS)损害的神经元和胶质细胞中,几乎总是存在TDP-43蛋白质聚合物,与此同时,大约50个ALS-相关突变已知会影响TDP-43的特定区域,但科学家们一直未能理解二者之

  • Science:研究人员识别新的C9orf72-相关ALS蛋白质靶点

    2016年8月15日/生物谷BIOON/--在最新发表于《Science》的研究中,科学家们发现:以被称为SUPT4H1的单个蛋白质为靶点,能够减少C9orf72基因扩张所创造的三种毒性实体的水平。这一发现暗示,SUPT4H1可能作为有前途的候