PNAS: 研究揭示导致ALS的基因缺陷
近日，马里兰大学医学院（UMSOM）的研究人员发现某些基因突变如何导致肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的发生，这一发现可能为治疗这种疾病提供新方法，他们的发现发表在最近的《PNAS》杂志上。
J Proteome Res：研究揭示ALS患者血液代谢特征
据北卡罗来纳州立大学的研究，对血浆的高通量分析可以帮助鉴定肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的诊断和预后生物标志物。这项工作进一步阐明了与疾病进展有关的途径，并似乎排除了环境神经毒素在ALS中的作用。
Sci Rep：科学家发现ALS基因之间的联系
2020年3月7日讯 /生物谷BIOON /--根据马耳他大学科学家在《Scientific Reports》上发表的一项新研究，Gemin3酶被认为是导致肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的突变基因之间的分子"桥梁"。ALS剥夺了患者行走、进食和呼吸的能力。这种迟发性神经退行性疾病破坏了运动神经元，这是大脑和脊髓中的长神经细胞，它们告诉肌肉该做什么。来自这些
Alexion全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris治疗ALS进入III期临床！
2020年01月16日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，计划启动一项关键性III期研究，评估Ultomiris（ravulizumab）用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗。该公司在2019年第四季度向美国FDA提交了一份Ultomiris治疗ALS的研究性新药申请（IND），计划在本季度
美国FDA批准Exservan(利鲁唑口腔膜剂)，治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)
2019年11月27日讯 /生物谷BIOON/ --Aquestive Therapeutics是一家专业制药公司，致力于运用创新技术开发差异化产品为患者解决治疗挑战。该公司正在推进一条后期专利产品管线，用于治疗中枢神经系统疾病，并为侵入性的标准护理疗法提供替代方案。此外，该公司还与其他药企合作，利用其专有的、同类最佳的技术（如PharmFilm技术）将新分子推向市场。近日，该公司宣布，其开发的利
Cell: 新研究揭示了ALS的致病分子机制
2019年9月21日 讯/生物谷BIOON/ --最近一项研究发现，为了在细胞内进行长距离运输，RNA分子往往会选择“搭便车”。RNA分子可能需要移动一米的距离，才能从神经细胞的核到移动到尖端部位，并制造蛋白质。然而，RNA分子的精确转移一直是“该领域长期存在的问题”，并没有得到清晰的揭示。如今，来自霍华德修斯研究所的Jennifer Lippincott-Schwartz团队找到了一种新的解释：
PLoS Comput Biol:藻类产生的环境毒素会导致ALS的发生
2019年9月18日 讯/生物谷BIOON/ --在最近的一项研究中，来自宾夕法尼亚州立大学医学院的研究人员通过计算机模拟的手段解释了藻类产生的环境毒素可能导致神经退行性疾病的发生。相关结果发表在《PLOS Computational Biology》杂志上。研究人员调查了一种名为β-甲氨基-L-丙氨酸（BMAA）的环境毒素，在饮食中富含该类毒素的人群中，ALS的发生几率显著增高。（图片来源：Ww
肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药!新型口服热休克应激反应诱导剂arimoclomol完成III期临床入组！
2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的由蛋白质错误折叠和溶酶体功能障碍引起的疾病。近日，该公司宣布，评估arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期临床研究ORARIALS-01已完成患者入组。在美国和欧盟，arimoclomol已被授予治疗ALS的孤儿药资格。ALS是一种罕见的、快速进展的、并
Nature突破：肠道微生物可能会影响ALS的进程
2019年7月26日讯 /生物谷BIOON /——魏茨曼科学研究所的研究人员在老鼠身上进行的研究发现，肠道微生物（统称肠道微生物群）可能会影响肌萎缩侧索硬化症(ALS)的进程，也被称为卢伽雷氏症。研究人员发现，小鼠接受了某些肠道微生物株或已知由这些微生物分泌的物质后，一种类似ALS的疾病的进展变慢，初步结果表明，该菌群调节功能的发现可能适用于ALS患者，相关研究成果于近日发表在《Nature》上，
肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药！新型口服热休克应激反应诱导剂arimoclomol进入III期临床！
2019年07月19日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的由蛋白质错误折叠和溶酶体功能障碍引起的疾病。近日，该公司宣布，评估arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期临床研究已提前完成患者入组。来自该研究的全面分析结果仍计划在2021年上半年公布。由于最终数据集接近之前计划的中期分析，因此不再需要对数据进行中期分析。在