Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函
对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。
2024-07-01
维迪西妥单抗乳腺癌研究发表于肿瘤学顶刊《癌症研究》(Cancer Communications)
研究包括I期和Ib期两项汇总分析（C001、C003)，C001纳入了24例HER2过表达晚期乳腺癌患者，C003纳入了46例HER2过表达和66例HER2低表达晚期乳腺癌患者。
2024-07-03
深化放射配体疗法布局，诺华中国再走一步大棋
诺华中国放射性药品生产项目是诺华在国内的第二个创新药物生产基地，落地浙江省海盐县核技术应用（同位素）产业园，投资总额预计6亿元人民币。
2024-07-06
Cancer Cell丨徐瑞华团队证实新辅助放化疗联合信迪利单抗较新辅助放化疗显著提升pMMR局部进展期直肠癌的完全缓解率
该研究证实了pMMR直肠癌放化疗和PD-1单抗联合增效的研究假说，为局部进展期直肠癌的新辅助治疗提供了新的潜在治疗选择。
2024-08-06
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
Nature子刊：杨辉/周英思/童华威等开发两种新型碱基编辑器，可直接高效编辑T和C
该研究基于同一个人尿嘧啶DNA糖基化酶（UNG）开发出了两种新型碱基编辑器——gTBE和gCBE，可用于直接编辑胸腺嘧啶（T）和直接编辑胞嘧啶（C），扩大了碱基编辑器的目标范围。
2024-06-14
乔治·丘奇团队开发酶促RNA合成平台，扩展RNA疗法潜力，已成功合成siRNA药物
在这项最新研究中，研究团队开发并优化了一种水基、无模板的酶促RNA寡核苷酸合成平台，作为传统化学合成法的替代方案
2024-07-16
研究人员实现RNA定点高效乙酰化修饰
该研究重组真核生物tRNA乙酰化修饰活力，提出乙酰化修饰酶复合物Kre33-Tan1识别底物的“分子标尺”模型，实现tRNA与小RNA分子上的定点高效乙酰化修饰。
2024-04-24
世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
2024-05-27