骨髓纤维化(MF)新药！口服多激酶抑制剂momelotinib(莫洛替尼)在美国申请上市!
momelotinib是第一个在疾病症状、脾脏反应、贫血的所有关键标志物方面显示阳性数据的JAK抑制剂。
2022-06-24
现货型CAR-T疗法的危机：Cas9基因编辑后，T细胞繁现染色体异常
染色体非整倍性（染色体数目的增加或减少）和染色体截断，是 CRISPR-Cas9 基因编辑时对 DNA 双链进行切割后导致的常见后果，因此，在临床应用中，应当进行相应的检测并尽量使其风险最小化。
2022-07-08
Nature：解析出细菌IV型分泌系统的低温电镜结构，有助阻止抗生素抗性基因扩散
这项开创性研究首次解析出让抗生素抗性基因在细菌之间传播的运输装置--IV型分泌系统（type IV secretion system）---的结构。
2022-06-30
丁型肝炎新药！吉利德首创病毒进入抑制剂Hepcludex 3期临床疗效显著!
Hepcludex代表了临床上最先进的丁型肝炎（hepatitis D）新疗法，已在欧盟获批上市，在美国正在接受监管审查。
2022-06-24
Cell Rep：重点关注胰腺β细胞而并非免疫系统或许有望帮助开发预防1型糖尿病发生的新型疗法
印第安纳大学医学院等机构的科学家们通过研究分析了β细胞自身在诱导自身免疫力方面的关键角色，相关研究提出了一种可能性，即新型药物或能帮助阻断免疫系统破坏β细胞并能预防高风险或早发型人群患上1型糖尿病。
2022-06-30
拜耳非奈利酮在中国获批，用于治疗2型糖尿病相关的慢性肾脏病成人患者
批准是基于III期临床FIDELIO-DKD研究结果，该研究在与2型糖尿病相关的慢性肾脏病患者中评估非奈利酮在肾脏和心血管获益方面的有效性和安全性，是迄今为止在该患者群中开展的最大规模III期临床项目
2022-06-29
全身型重症肌无力(gMG)首创新药！FcRn拮抗剂Vyvgart在欧盟即将获批，再鼎医药引进中国!
Vyvgart已在美国和日本获批，该药可显著改善力量&生活质量。2021年1月6日，再鼎医药签署1.75亿美元协议引进大中华区。
2022-06-27
全球首个A型血友病基因疗法！Roctavian(valrox)即将在欧洲获批上市：一次输注，一劳永逸!
valrox是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法，通过单次输注，治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因，使患者身体能够自行产生VIII因子，从而减少持续预防性治疗需求。
2022-06-27