英矽智能通过生成式AI发现治疗乳腺癌等癌症的强效选择性MYT1抑制剂
药物研发公司英矽智能（Insilico Medicine）的研究团队利用专有的由人工智能驱动的靶点识别平台PandaOmics，分析了五种妇科癌症的数据，包括卵巢癌、子宫内膜癌、宫颈癌、乳腺癌，以及三
平衡抗癌效果和安全性：星锐医药开发肺靶向的mRNA-LNP疗法，开辟肺癌治疗新思路
这些发现表明，mRNA-LNP的靶向递送为基于IL-15的癌症治疗提供另一种有前途的选择，特别是在肺癌或肺转移肿瘤中。
Nature子刊：优化碱基编辑，治疗脊髓性肌萎缩症
所有这些实验结果表明，碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑，能够显著增加功能性SMN蛋白水平，从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。
Nat Commun | 复旦大学丁琛/陈治宇通过血浆蛋白质谱揭示结直肠癌诊断和西妥昔单抗治疗反应的生物标志物多样性
该研究揭示了不同生物标志物在肿瘤诊断、西妥昔单抗首疗程和多疗程治疗的初始和纵向疗效预测方面的异质性，可能最终有助于CRC的监测和干预策略。
Nat Med :江泽飞团队发现治疗转移性或复发性三阴性乳腺癌的潜在新策略
免疫检查点PD-1途径抑制剂已经彻底改变了各种恶性肿瘤的治疗管理，包括TNBC。与其他乳腺癌亚型相比，TNBC具有相对较高的肿瘤突变负担(tumor mutational burden,TMB)，这一
Brain：新研究表明新型基因疗法有望治疗局灶性皮质发育不良
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫，结果表明这种疗法可以显著减少小鼠模型中的癫痫发作。这一发现有望为患有局灶性皮质发育不良（focal c
多发性硬化症和视神经脊髓炎谱系疾病治疗药物，迎来超长期疗效和安全性研究数据
作为导致青壮年中枢神经系统炎症和神经退行性损伤的主要原因之一，脱髓鞘疾病的病理特征非常明显，主要是包裹中枢神经系统轴突的髓鞘或少突胶质细胞受损。
Nature子刊：AAV基因治疗遗传性心脏病，即将开展临床试验
在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后，下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病（ACM）患者中的临床治疗潜力。
Cell Death and Disease：miR -28的联合治疗损害侵袭性B细胞淋巴瘤的生长
弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)是最常见的侵袭性淋巴瘤，占B细胞非霍奇金淋巴瘤(B- nhl)的近40%。DLBCL的临床表现和治疗反应各不相同。
Nature：利用反向代谢组学发现诊断和治疗炎症性肠病的生物标志物
近年来，微生物组研究的重点开始从微生物本身转向它们产生的分子。毕竟，正是这些分子直接与人体细胞相互作用，从而影响人的健康。然而，要确定一个人的微生物组正在制造哪些分子是相当具有挑战性的。典型的代谢组学