Molecular Therapy Nucleic Acids：一种新型三环DNA反义寡核苷酸部分修复迪歇纳氏肌营养不良
Duchenne肌营养不良症(DMD)是一种神经肌肉疾病，影响1：5,000名男性出生，并与非进行性认知、行为和神经精神并存有关。DMD是由DMD基因突变引起的，DMD基因编码多种DMD蛋白(DP)。
Nature：神经退变和脑衰老过程中神经元DNA修复新机制
近期，Nature 发表了题为：A NPAS4‐NuA4 Complex Couples Synaptic Activity to DNA Repair 的研究论文【1】，揭示了神经元在外部刺激下维持
首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B
血友病是一种遗传性疾病，涉及凝血因子缺乏，以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的，其患病率为每25,000名男婴中有1名。
科鲁尼亚大学研究者揭示了一种用于衰老细胞基因修饰的非病毒新系统
衰老是一个复杂的过程，它逐渐损害生物体的大部分生物功能，导致疾病和死亡的易感性增加。因此，衰老是许多人类疾病的主要风险因素，如纤维化、骨关节炎、痴呆、青光眼、癌症和2型糖尿病。
中山大学杨建华/屈良鹄团队发现调控RNA剪接的新类型非编码RNA
这项研究工作通过开发多种新实验方法和计算机算法发现了在固定位置具有后向K-turn结构和序列基序的新类型bktRNA，揭示了由bktRNA、RNA甲基化和RNA剪接体的相互作用（crosstalk）形
Science：揭示细胞耐受DNA损伤和基因组不稳定性背后的分子机制
来自范德堡大学医学院等机构的科学家们通过研究揭示了细胞对DNA损伤和基因组不稳定耐受背后的分子机制，相关研究结论或能重新引导科学家们以DNA复制为靶点来开发治疗人类癌症等多种疾病的新型疗法。
Nature子刊：多肽编码的mRNA条形码，实现体内高通量LNP筛选
该研究证明了多肽条形码技术可用来快速、高效筛选大量纳米颗粒载体库，在这项研究中，仅使用了9只小鼠就从包含384种新的可电离脂质的400多种LNP配方中筛选到了新的可生物降解的LNP。
Science子刊：上海交大叶菱秀团队揭示抗体基因缺失和插入事件的DNA修复机制
因为片段的缺失和插入会影响抗体基因可变区的长度，其中互补决定区的长度变化对抗原抗体的结合发挥举足轻重的作用。在机制研究基础上，研究团队通过人为引入DNA 核酸外切酶Trex2或条件性敲除DNA 聚合酶
Molecular Therapy Nucleic Acids：STAT3适配体小核酸药物阻碍非小细胞肺癌细胞和肿瘤相关成纤维细胞之间的串扰
肺癌是世界上与癌症相关的死亡的主要原因，非小细胞肺癌(NSCLC)约占所有肺癌的80%。非小细胞肺癌患者确诊后的中位生存期一般不到1年，并经常因耐药而出现肿瘤复发。
Theranostics：达普拉非尼与阿霉素共负载超分子纳米协同治疗甲状腺癌
虽然甲状腺癌的总体预后良好，但大约30%至80%的乳头状甲状腺癌(Ptc)患者发生颈淋巴转移，约10%发生远处转移。侵袭性强的患者往往预后较差。