HGT：科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明，将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体（慢病毒载体）和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
2024-12-08
中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法！正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04
激活HIF1基因竟有望治疗镰状细胞病和β-地中海贫血
在一项新的研究中，研究人员展示了一种负责适应缺氧条件的蛋白如何导致胎儿血红蛋白在成年人中的表达增加。这一发现对治疗影响了数百万人的镰状细胞病和β-地中海贫血有意义。
2022-10-25
骨髓增生异常综合症(MDS)相关贫血新药！红细胞成熟剂Reblozyl一线治疗3期临床获得成功!
Reblozyl是在一线治疗极低危/低危/中危MDS患者中达到主要和关键次要终点的第一种红细胞成熟剂（EMA）。
2022-11-04
Nature Medicine：邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年
该研究提供了可以实现CRISPR/Cas9编辑的自体HSPC的移植和长期植入的原理证明，并且证实了胎儿血红蛋白水平的持续升高足以改善输血依赖性β-地中海贫血
2022-08-04
首个治疗镰状细胞病(SCD)疾病根源的药物！美国FDA批准Oxbryta儿科适应症&分散片剂型！
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。
2021-12-20
贫血新药！BMS首创红细胞成熟剂Reblozyl在美欧申请扩大适应症：治疗非输血依赖性β地中海贫血!
Reblozyl是第一个红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
2021-12-15
Science子刊：运动可改善肿瘤相关性贫血症
贫血是肿瘤患者常见的并发症，可引起组织缺氧，是影响肿瘤患者生活质量的重要因素。目前来说，促红细胞生成素是治疗肿瘤相关性贫血症的主要方法，可有效提升患者的血红蛋白水平。但需要注意的是，促红细胞生成素会产生相应的副作用，不管病人的基础血压是否正常，30%的病人在使用了促红细胞生成素之后血压都会升高，更严重者甚至需要服用降压药。这对于肿瘤患
2021-09-24
首个治疗镰状细胞病(SCD)疾病根源的药物！Oxbryta儿科适应症&分散片剂型获美国FDA优先审查！
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。
2021-09-08