体内基因编辑公司Verve获礼来5亿美元合作，靶向脂蛋白a，预防心血管疾病
此次合作让礼来进入了诺华、安进等同行的目标领域。诺华在2019年与Ionis合作开发靶向脂蛋白a的反义寡核苷酸（ASO）药物，预计将于2025年提交3期临床数据。安进与Arrow合作开发的靶向脂蛋白
首都医科大学研究者们破译非编码RNA在细胞代谢和疾病中的调节作用
在过去的三十年里，基因组的非编码RNA(NcRNAs)被比作宇宙的“暗物质”。虽然大多数基因组被转录成RNA，但只有1%-2%的人类基因组具有编码蛋白质或多肽的潜力；
《自然·医学》：阿尔茨海默病发生机制重大突破！科学家发现，星形胶质细胞反应性是Aβ驱动tau病理的关键一环
这些结果支持了此前的生物标志物研究，表明星形胶质细胞反应性是出现于tau病理之前的早期上游事件。研究者指出，将Ast纳入目前的生物标志物模型，以Aβ/Ast/p-tau作为临床前AD的分类标准
关注年龄相关疾病，佛罗里达上市公司双功能免疫疗法获美国专利，具有抗衰老潜力
近日，处于临床阶段的生物制药公司 HCW Biologics（NASDAQ: HCWB）宣布获得了在研疗法 HCW9218 的美国专利，专利号是 No. 11,672,826。该专利包括 H
细胞外囊泡在重大脑部疾病治疗中具有很好的前景
细胞间通讯涉及多种分子，如RNA、氨基酸、脂质、代谢产物和蛋白质，这些分子通常被包装成细胞外囊泡（EVs）。EVs是由不同细胞分泌的磷脂双层膜包围的膜封闭结构，其成分反映其来源细胞及其生理和病理过程。
Stem Cell Rep：科学家成功利用干细胞产生纯化的垂体组织 有望治疗多种人类疾病
来自名古屋大学等机构的科学家们通过研究成功将这些3D垂体类器官移植到了垂体功能减退的小鼠机体中，这就会长期改善小鼠机体中促肾上腺皮质激素的水平。
Acta Pharmaceutica Sinica B: 8-羟基喹啉硝酮作为多功能配体治疗神经退行性疾病
多因素和复杂的疾病，如神经退行性疾病和恶性疾病，可以通过靶向参与疾病发生和发展的多个生物靶点的多功能配体有效地治疗。这种配体的设计通常是基于针对单个靶标的结构重叠的元件或由连接子分隔的药理部分的组合。
Cell：新研究揭示NLRP12作为感染、炎症和溶血性疾病的新药物靶标
感染和其他疾病可导致红细胞破裂，释放出氧结合分子血红蛋白，血红蛋白随后可分解成血红素。游离血红素可引起严重的炎症和器官损伤，导致发病和死亡。
种子轮融资2500万美元，波士顿初创瞄准「下一代」器官靶向性LNP，重点关注肺部疾病
近日，一家波士顿生物技术初创公司 Hopewell Therapeutics 宣布完成了 2500 万美元的种子轮融资，本轮融资的投资方包括 Mass Ave Capital、五源
Nature：重大进展！在动物肠道中发现一种储存磷酸盐的细胞器
在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院布拉瓦特尼克研究所的研究人员在研究果蝇肠道中的磷酸盐运输时发现了一些非凡的东西--一种从未见过的细胞器。相关研究结果于2023年5月3日在线发表在Nature期刊上