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Science:利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑,有望治疗一系列血液疾病

在一项新的研究中,来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型,用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病,从而可以直接在体内改造患病的血细胞,这是基因药物发展的一个进

2023-08-08

《自然·生物技术》:重大突破!科学家首次基于人体细胞发现,年轻健康的神经胶质祖细胞可通过竞争替代病变或衰老细胞

这项研究揭示了年轻hGPC相对于疾病和衰老相关神经胶质细胞的体内竞争替代优势,表明了以健康的人类神经胶质细胞替代病变的神经胶质细胞的细胞替代疗法的潜在价值。

2023-07-20

JCI:重大进展!揭示HIV能够持久潜伏在人类大脑的小胶质细胞中

作为HIV的生命周期的一部分,这种病毒将它的DNA拷贝插入到人类免疫细胞中。这些新感染的免疫细胞中的一些会进入休眠状态,潜伏很长一段时间,这被称为HIV潜伏期(HIV latency)。

2023-06-21

《自然·医学》:重大突破!复旦贾天野团队发现多种精神疾病的共有神经基础

在研究的最后,贾天野团队基于多个大规模影像队列数据和病例数据,证实青少年队列中确定的NP因子在多个发育时期都对精神症状有重要影响,包括前青春期(ABCD,9-10岁)、青少年期(IMAGEN,14岁)

2023-05-10

吉利德押注,B轮融资共1.45亿美元,旧金山细胞治疗初创瞄准自身免疫疾病,管线已进入临床I期

近日,一家位于旧金山的细胞治疗初创公司 Kyverna Therapeutics 宣布完成 6000 万美元的 B 轮延期融资,本轮融资的投资方包括新投资者贝恩资本生命科学和&nb

2023-08-10

Sci:肝脏器官技术可作为非酒精性脂肪肝体外疾病建模和药物发现平台

肝脏是人体最大的实体器官,在新陈代谢、解毒、蛋白质生产等多种生理功能中发挥着重要作用。肝脏由几种细胞类型组成,包括(1)肝细胞,即肝脏的实质细胞(2);胆管细胞,即胆管上皮细胞

2023-08-10

上海交通大学研究者们综述了ARID3a的结构、在自身免疫性疾病中的作用和药物发现

AT-Rich相互作用结构域(ARID)家族是一组染色质调节因子和转录因子,在染色质结构和基因表达调控中发挥重要作用。

2023-08-09

中山大学研究者们揭示了RNF157在针对MS和其他自身免疫性疾病的适应性免疫反应中是一个潜在的靶点

多发性硬化症(MS)是一种慢性炎症性、脱髓鞘和中枢神经系统(CNS)退行性疾病。它是一种自身免疫性疾病,由髓鞘中针对抗原的CD4T辅助细胞(Th)引起。

2023-08-22

Nature:重大进展!张锋团队在动物身上发现了新的类似CRISPR/Cas的系统,可以编辑人类基因组

在一项新的研究中,美国布罗德研究所以及麻省理工学院麦戈文大脑研究所的张锋(Feng Zhang)教授领导的一个研究团队发现了包括真菌、植物和动物在内的真核生物中第一个可编程的RNA引导系统。该团队描述

2023-07-03

消除疟疾病媒,加州大学团队利用基因编辑技术扼杀雌蚊

近日,加州大学圣地亚哥分校(UCSD)的研究人员在 Science Advances 发表了关于通过基因编辑消除雌性按蚊以断绝疟疾传播媒介的最新成果:“A confinable female-leth

2023-07-12