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EMBO Mol Med:科学家提出有望改善人类遗传性乳腺癌治疗的新方法

本文研究结果识别出了FLT1或能作为治疗对PARP抑制剂耐药的BRCA1/2突变乳腺癌患者的新型潜在治疗性靶点。

2024-09-02

《柳叶刀·神经病学》:临床试验首次证实,提前数年接受抗Aβ抗体预防治疗,可以延迟显性遗传阿尔茨海默病发生

科学家们首次在临床试验中证实,在症状出现前数年接受预防性治疗以清除淀粉样蛋白斑块,可以延迟AD的发生。 

2025-04-05

Nat Cancer:揭示“相互碰撞”的遗传过程驱动侵袭癌症发生背后的分子机制

本文研究结果表明,由于TRCs的存在,癌症中大型的TDs或许能作为癌症患者预后和疗法选择特殊生物标志物。

2024-12-07

bioRxiv:科学家开发出遗传定义的类器官模型,有望揭示驱动鳞状细胞肿瘤进化的机制并识别潜在的疗法脆弱

本文研究揭示了UASCC早期进化背后的关键驱动因素和分子程序,并建立了遗传定义的类器官模型来作为发现机制和治疗手段的有价值强大工具。

2025-02-14

Nat Genet:X染色体遗传多样揭秘:克隆竞争塑造多样景观

这篇文章探讨了X连锁遗传变异对生物体发育的影响,揭示了XX个体中X染色体失活伴随的克隆增殖独特机制。

2024-08-29

ASO新药治疗遗传性水肿多项III期研究积极,即将申报上市

HAE是一种危及生命的罕见遗传性疾病,会导致包括手、脚、生殖器、胃、面部/喉咙等身体各个部位发生严重肿胀的反复发作。

2024-06-06

Nat Cell Biol:万刚团队揭示多相凝聚体结构的不混容调节小RNA驱动的跨代表观遗传的机制

该研究提供初步证据提示凝聚体中存在抑制不同凝聚体蛋白互作网络融合的调控蛋白,进一步的蛋白互作解析可以揭示多相凝聚体形成的具体分子机制。

2024-10-05

Cell Stem Cell | 革新疗法:CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用

该研究开发了一种培养系统,用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs),为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。

2024-05-26

中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据

结晶样视网膜变性(BCD)是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。

2024-04-30

突破发现!Genome Med:人类帕金森疾病和炎肠病之间的神秘遗传关联

这项研究不仅证实了LRRK2在炎性肠病和帕金森病之间的重要联系,还发现了一系列与炎症和自噬相关的新型基因,为两种疾病病理学研究拓展了新视野,强调了治疗干预在调控全身性炎症中的核心价值。

2024-05-31