PNAS：精准基因组编辑有望治疗遗传性视网膜疾病
在一篇新的论文中，研究人员解释了精准基因组编辑试剂如何在遗传性视网膜疾病（inherited retinal disease, IRD）中实现了精确的基因校正和疾病拯救。
2022-09-27
人类对烟酒的喜好或遗传自尼安德特人，而这增加了大脑疾病风险
长期以来，我们知道神经系统疾病、精神疾病等人类大脑疾病具有家族聚集的特点，这说明这些疾病具有一定的遗传性。实际上，许多研究也发现了导致这些疾病发生的遗传风险因素。
2022-10-12
《肝病学》：近十年全球肝癌流行病学数据深度剖析！非酒精性脂肪性肝癌加重无性别差异的疾病负担
全球范围内男性肝癌患者的疾病负担仍高于女性，但NASH相关肝癌的无性别差异攻击已经给女性肝癌患者带来极大的生命健康损失。鉴于此，完善癌症三级预防措施，减缓日益增加的疾病负担，刻不容缓！
2022-10-17
《自然·遗传学》：人诱导多能干细胞曝重大隐患！剑桥团队发现，72%的人诱导多能干细胞DNA受到严重损伤
我们真心期待在不久的将来，能有更加成熟、进步的培养和质检技术出现，促进hiPSCs的临床应用，让人类的智慧真正造福于人类。
2022-08-29
IL-5抑制剂Fasenra 3期临床：显著改善组织学疾病缓解，但没有改善吞咽困难!
Fasenra能够直接结合嗜酸性粒细胞上的白细胞介素5受体的α亚基（IL-5Rα），并独特地吸引自然杀死细胞（NK cell），通过细胞凋亡（程序性细胞死亡）诱导嗜酸性粒细胞的快速和几乎完全耗竭。
2022-10-27
Nat Med：科学家成功评估了遗传风险因素所造成的人类总体疾病负担！
来自芬兰赫尔辛基大学等机构的科学家们通过研究为这一挑战性的问题提供了答案。文章中，研究人员首次系统性地评估了一系列不同的疾病相关遗传风险因素对机体健康寿命年的损失的影响。
2022-09-23
JCI：特殊的表观遗传学启动机制或会增强卵巢癌免疫疗法的治疗效力
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究发现，一种表观遗传学抑制剂或能增强卵巢癌患者机体的免疫系统活性，从而使其更适合用免疫疗法进行治疗，这或许有望作为一种治疗卵巢癌患者的新型策略。
2022-07-29
开启线粒体治疗新纪元，Pretzel公司A轮融资7250万美元，推进遗传病、癌症和衰老相关疾病治疗
线粒体的功能失调与50多种疾病有关，其中最严重的是广义上的线粒体疾病，这是一类影响所有年龄段个体的罕见遗传疾病，是由基因突变所致。
2022-09-17