Sci Adv :尹靖东团队揭示胞内氯离子通道CLIC5在促进骨骼肌发育和再生中的作用
该研究鉴定了CLIC5在骨骼肌发育和再生中的重要作用,并以增强卫星细胞功能为基础,为外界环境刺激、衰老等导致的肌肉损伤后的再生治疗提供了潜在策略。
2024-11-21
Science:谷氨酰胺在红细胞发育中起关键作用,调节谷氨酰胺代谢有望治疗一系列红细胞疾病
这项研究对β地中海贫血症等红细胞疾病的治疗产生了影响,因为用于治疗这些疾病的药物与红细胞成熟度的改善有关。然而,鉴于谷氨酰胺合成酶遍布全身,去除这种酶是致命的。
2024-11-30
JAMA Ophthalmol:新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善,并证明了长期安全性。
2025-01-29
《自然·遗传学》:是敌还是友?科学家找到肿瘤微环境特异性抗癌新靶点
MEN1基因在肿瘤生长中的作用依赖于宿主的免疫环境,通过调控肿瘤微环境中免疫细胞的浸润,表现出在不同免疫环境下的促癌和抑癌双重功能,这种现象为理解肿瘤微环境对基因功能的影响提供了新的视角。
2024-10-11
Nature:乔杰/袁鹏/闫丽盈/魏瑗团队揭示X染色体剂量异常导致胎儿生殖细胞发育障碍的关键机制
该研究以生殖细胞大规模丢失前的胎儿阶段为切入点,全面解析了克氏综合征患者FGC的发育特征和相关分子改变,揭示了X染色体的活性状态、转录特征以及介导FGC发育异常的分子机制。
2024-11-14
Nat Biotechnol | 突破传统:利用表观时钟技术EpiTrace追踪细胞衰老和发育轨迹
EpiTrace技术的问世,为我们提供了一种新的工具,以前所未有的精度和分辨率来研究细胞的生命周期和谱系发展。
2024-05-15
AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
马竞/郝冰涛/马端/黄国英团队揭示黏连蛋白复合体在心脏发育中的作用机制
在这项最新研究中,研究团队阐明了SMC3在心脏发育中的重要性,它通过调控包含超级增强子(SE)的特定空间染色质结构,有效地控制了对心脏发生至关重要的主控基因的表达。
2024-08-03