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因生产问题,FDA推迟批准外用基因疗法B-VEC

B-VEC是一种基于单纯疱疹病毒1型(HSV-1)的局部外用基因疗法,旨在通过直接应用于伤口递送COL7A1基因来恢复正常COL7蛋白的表达。

2023-01-13

挖掘新型基因编辑酶,Metagenomi完成2.75亿美元B轮融资

Metagenomi 公司拥有大量的新型基因编辑核酸酶,而 Moderna 在mRNA 技术和递送领域经验丰富,双方的合作属于优势互补

2023-01-10

Mol Cell:揭示两种转录因子全局性抑制乙酰辅酶 A产生从而促进肝癌产生

在一项新的研究中,研究人员发现肝癌细胞减少了一种中心代谢分子的产生。通过这种方式,全局性代谢发生改变,从而使得肝脏中的肿瘤细胞能够更快地生长。

2022-11-28

Acta Pharmaceutica Sinica B: 新型邻苯二甲酰亚胺调节PD-1/PD-L1相互作用作为潜在的免疫治疗药物

经过几十年的发展,免疫治疗方案已经逐步完善,近年来发展最快的治疗方案之一是PD-1/PD-L1疗法。免疫检查点是免疫细胞上表达的一系列分子,可以调节免疫细胞的激活程度。

2023-01-30

媲美350万美元全球最贵药物,辉瑞血友病B型基因疗法3期临床数据积极

Hemgenix是一种一次性基因治疗产品,通过静脉单剂量输注。该疗法是由携带凝血因子Ⅸ基因的腺相关病毒(AAV)组成,注射到体内后,凝血因子Ⅸ基因在细胞内表达凝血因子Ⅸ,从而恢复血液中凝血因子水平,防

2023-01-04

Nature:揭示与自身免疫反应相关的T细胞识别HLA-B*27结合的蛋白片段

在一项新的研究中,研究人员开发出一种方法,可以找到驱动自身免疫的关键蛋白片段,以及对这些蛋白片段作出反应的免疫细胞。这一发现为诊断和治疗自身免疫性疾病开辟了一条有希望的途径。

2022-12-26

一线、复发/难治适应症同时在我国获批,罗氏血液肿瘤创新药物优罗华®将改写弥漫大B细胞淋巴瘤治疗标准

优罗华®独有的治疗靶点、独特的作用机制和创新的药物结构决定了其精准、高效的治疗优势。

2023-01-13

Nat Cardiovascular Res:揭示控制动脉粥样硬化患者机体B细胞活性的分子机制

来自慕尼黑大学等机构的科学家们通过研究识别出一种能参与机体免疫细胞调节的特殊蛋白,其或能遏制机体动脉粥样硬化的发展。

2022-12-08

B型血友病基因疗法获批上市

11月22日,FDA宣布,uniQure与CSL Behring的B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec(AMT-061,CSL222)获FDA批准上市,用于治疗B型血友

2022-11-23

Acta Pharmaceutica Sinica B: Rumbrins的生物合成及其对发现HIV抑制剂的启示

天然产物蕴藏着合成化合物库无法比拟的巨大的化学和生物多样性,并在生物、化学和医学领域不断做出贡献。通过生物合成的进化优化,天然产物往往是药物发现的完美来源。

2022-11-28