MedComm—Oncol：基于单细胞测序技术揭示HBV所致人类肝细胞癌的新见解
来自四川大学等机构的科学家们概述了科学家们通过单细胞RNA测序分析在肝细胞癌研究领域取得的进展。
2023-12-19
Neuron：骨转录因子或能控制神经系统中的基因表达
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究发现，一种已知的用于骨形成的关键转录因子或能支持中枢神经系统中的特化细胞，从而促进大脑组织硬化，这一发现或有望为开发神经元再生的新型疗法提供相关信息。
2023-12-19
Ann Intern Med：基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益
来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。
2024-01-28
Nature：中国科学家利用冷冻电镜技术揭示VMAT2的转运和抑制机制
来自中国科学院等机构的科学家们通过筛选融合蛋白克服了这一挑战，他们重建了VMAT2与三种临床药物和底物血清素结合的高分辨率结构。
2023-12-26
《柳叶刀》：复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据，成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示，AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法，具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
Nature：揭示古老基因入侵者在人类机体DNA中栖息的分子机制
来自洛克菲勒大学等机构的科学家们通过研究首次以高分辨率描绘了ORF2p蛋白的核心结构，并揭示了LINE-1关键致病机制的许多新见解。
2024-01-04
研究揭示大豆关键基因Dt1介导蔗糖转运调控种子粒重的新机制
该成果为揭示不同纬度大豆种子发育对光周期的响应提供了新见解，并为通过控制种子粒重和生长习性来提高大豆产量提供了新的基因资源。
2024-03-09
Cell子刊：新型基因疗法，有望阻止渐冻症进展，计划两年内进行人体试验
利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力，研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。
2024-02-19
Sci Adv：科学家有望利用皮肤癌基因来治愈人类受损的心脏组织
来自杜克大学等机构的科学家们通过研究发现，一种在皮肤癌中发现的最危险的突变之一或许就能作为修复破碎心脏的新型通路。
2024-02-03
Nature：张凯/朱家鹏团队升级原位冷冻电镜技术，成功揭示呼吸链在天然膜环境中的超高清动态结构
研究方法允许细胞内部微环境下模拟各种病理条件，有望在未来提供关于线粒体内步蛋白复合物的构象状态和详细结构变化更加深刻的见解。
2024-06-02