乔治·丘奇创立的猪器官移植公司,获FDA批准进行首例基因编辑猪肝脏移植人体试验
这几十年的研究证明,动物器官(猪器官)可能改写器官短缺的困境。我们可预测,未来猪器官(猪肝脏、猪心脏、猪肾脏)或能帮助患者在等待移植期间维持生命,甚至恢复器官功能。
2025-04-18
Cell子刊:舒易来团队报道AAV基因治疗后,遗传性耳聋患者的听力恢复情况
这项研究表明,PTA 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的主观工具,而 ABR 和 ASSR 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的客观工具,三者结合可以有效进行听觉评估。
2025-05-30
Nature Biotechnology:首张人体组织特异性蛋白质地图,精准解锁疾病基因新靶点!
这项研究发现蛋白质共丰度是一个极其强大的预测指标,它能非常准确地识别蛋白质之间的关联,甚至在某些方面优于传统的蛋白质共分级(Protein cofractionation)方法。
2025-05-07
Nat Commun:识别出一种能加速机体衰老的“炎性基因”,有望帮助开发新型抗衰老疗法
本文研究结果表明,靶向作用外异蛋白A2受体或许代表了一种非常有前途的药物性策略,其或能减缓机体衰老相关表型的发展。
2025-03-14
Nat Biotechnol:利用Cas13同时靶向多个免疫抑制基因减少多种癌症中的肿瘤生长
这项技术有望成为一种更通用的“现成”治疗方法,也可以通过必要时交换基因靶标来为特定个体量身定制。
2025-01-23
Nature:从基因组到公共卫生,Phylowave如何重塑病原体适应性监测
Phylowave不仅是一种技术创新,更是将基因组研究成果转化为公共卫生行动的桥梁。它的出现为应对新发传染病和提升全球健康安全提供了强大的科学工具。
2025-01-04
Cell重磅:新型类病毒颗粒VLP递送系统,高效递送各种基因编辑工具,用于遗传疾病和癌症治疗
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE,其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。
2025-04-13
Nature子刊:武汉大学张先正团队开发口服基因编辑纳米颗粒,增强结直肠癌的化疗-免疫疗法
该研究开发了一种可口服的 CRISPR-Cas9 基因编辑纳米颗粒递送系统,通过敲除 TRAP1 基因,导致癌细胞线粒体崩溃,增强化疗诱导的细胞坏死,从而增强结直肠癌的化学-免疫疗法。
2025-04-27
Nature Medicine:告别“碰运气”——粒线体基因T型,为黑色素瘤免疫治疗提供精准决策
这项研究是迄今为止规模最大、最全面的探索粒线体遗传对转移性黑色素瘤ICI疗效影响的研究之一。它为我们提供了一个全新的视角,即粒线体遗传背景可能成为影响免疫治疗效果的关键“内因”。
2025-06-10