科学家首次实现肺部基因编辑，单次治疗效果持续达22个月，有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久，在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见，第二次注射后，已经有超过32%的肺细胞被编辑，在第7天上升到51%，并持续至实验结束。
2024-06-16
西安交通大学研究者们揭示了治疗三阴性乳腺癌的潜在治疗方法
VEGFA在肿瘤细胞和tam之间的相互串扰中起着热点作用。tam衍生的VEGFA可能通过NRP-1/ GAPVD1/Wnt/β-catenin轴以自分泌和旁分泌的方式促进TNBC的癌变。
2024-03-20
Nature Biotechnology：陈玲玲团队开发环形RNA适配体，用于银屑病干预治疗
该研究首次建立了稳定过表达环形RNA小鼠模型，能够在多种组织中普遍表达，且生长状况正常，说明了环形RNA的安全性。
2024-04-24
Nat Cancer：科学家有望开发出治疗人类侵袭性白血病的新型潜在疗法
本文研究结果表明，对PHD进行抑制，随后稳定HIF-1α或许能作为一种非常有希望的AML的非毒性疗法（包括与维奈托克的联合使用）。
2024-05-10
Nature：抗TRBC1抗体-SG3249药物偶联物有望治疗T细胞癌症
全世界每年约有 10 万名患者罹患 T 细胞白血病和淋巴瘤。复发的成人T细胞癌症患者的治疗选择有限，五年生存率仅为7%～38%。
2024-04-28
Nature：新研究表明给送反义寡核苷酸有望治疗蒂莫西综合征
研究人员测试了是否能利用与基因产物结合的小片段遗传物质——反义寡核苷酸（antisense oligonucleotid, ASO）来恢复导致蒂莫西综合征的细胞缺陷。
2024-05-02
Science最新研究：团队研发出高效脑部递送载体，精准穿透血脑屏障，为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中，在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下，研究者们首次改良了一种AAV，使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白，进而能穿透至大脑。
2024-06-04
Clin Cancer Res：派姆单抗维持疗法或有望治疗人类侵袭性乳腺癌
本文研究结果表明，派姆单抗单药治疗或能让患者产生持久的疗法反应，具有较高基线T细胞克隆性的患者在使用派姆单抗后会出现疾病持久的控制效应。
2024-04-27
Int J Biol Sci：中南大学研究者们强调了TRAF4-survivin轴作为鼻咽癌放射增敏的潜在治疗靶点
在本研究中，研究者探索了TRAF4如何调节鼻咽癌细胞的放射敏感性，发现TRAF4实质性地调节鼻咽癌细胞的增殖和集落形成，TRAF4在鼻咽癌细胞和组织中过表达。
2024-06-10