FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
Cell：蝙蝠蛋白ASC2强效抑制炎性体的能力有望开发对抗人类炎症性疾病的新策略
在一项新的研究中，来自杜克-新加坡国立大学医学院的研究人员通过研究蝙蝠在没有明显疾病的情况下容纳病毒的不寻常能力，发现了一种可能开启对抗人类炎症性疾病的新策略的蛋白。相关研究结果发表在2023年5月1
Science：利用CRISPR和单细胞测序精确确定性状和疾病的因果遗传变异
在一项新的研究中，来自美国纽约大学和纽约基因组中心的研究人员开发出一种新方法，将遗传关联研究、基因编辑和单细胞测序结合起来，以应对这些挑战并发现血细胞性状的因果变异（causal variants）和
Nat Commun：一种特殊的免疫细胞受体或与人类哮喘及炎性肺部疾病相关
来自克利夫兰诊所等机构的科学家们通过研究发现，抑制免疫细胞表面的特殊蛋白或许有望提供治疗人类严重哮喘的新型策略。
科学家发现，清醒状态下的神经活动可以影响脑脊液流动，患有助于阿尔茨海默病等神经类疾病的治疗
这项研究发现，高强度的视觉刺激诱导神经活动、驱动脑脊液流动。脑脊液流动是大脑清除代谢废物的重要途径之一，既然只是十几秒的视觉刺激就可以使脑脊液流动加速，很难不据此想象，是不是可以设计一些固定画面来加速
Nat Cell Biol：MAIT细胞有望根据其代谢来被调节抵御不同的病原体 有望开发出抵御多种疾病的新型疗法
来自La Jolla免疫学研究所等机构的科学家们通过研究揭示了小鼠肺部中MAIT细胞的位置、功能、基因表达和代谢机制。
甘丙素受体3−--治疗视网膜变性的新药理靶点
甘丙肽受体(GALRs)属于蛋白偶联受体(GPCRs)家族，包括GALR1、GALR2和GALR3三个亚型。GALR广泛分布于神经系统，但也在非神经组织中表达。
Pharmacological Research: 神经和精神疾病中的烟碱型乙酰胆碱受体
40多年前，通过对啮齿动物的放射配基结合研究，首次发现哺乳动物大脑中的烟碱型乙酰胆碱受体(NAChRs)。
Front Cell Infect Microbiol：科学家发现一种潜在的人类帕金森疾病诱因—脱硫弧菌
来自芬兰赫尔辛基大学等机构的科学家们通过研究发现，帕金森疾病患者机体的脱硫弧菌或会在帕金森疾病的模型生物中会促进α-突触核蛋白的聚集，且具有一定的统计学意义，秀丽隐杆线虫（Caenorhabditis
The Lancet：外科手术或是治疗人类代谢性肝脏疾病最有效的疗法
来自伯明翰大学等机构的科学家们通过研究首次比较了三种非酒精性脂肪性肝炎（NASH，non-alcoholic steatohepatitis）的积极性治疗方法，并在一项随机临床试验中特别调查了代谢手术