错误剪接导致关键蛋白缺失，麻省大学科学家开发ASO药物治疗脆性X综合征，计划联合公司推进临床转化
脆性 X 综合征（fragile X syndrome，FXS），是一种 X 连锁显性遗传病，其发病率仅次于唐氏综合征，在男性中的发病率约为 1/4000，女性约为 1/6000~8000，男性发病率
2023-07-06
Cell：哈佛学者揭开不同物种长寿机制及其与衰老的关系，找到抗衰老药物
该研究对41种哺乳动物进行了多组织RN测序分析，确定了长寿特征，并研究了它们与衰老转录组生物标志物的关系，建立了延长寿命的干预措施。通过综合分析揭示了物种内部和物种之间共享的长寿机制
2023-06-08
Nat Commun：重编程DNA合成血细胞，可装载几乎任何药物分子，用于对抗癌症和超级细菌
在这项研究中，研究人员利用简单性来创造复杂性，通过组装亚单位的结构框架，可以支持基于膜的原始细胞和原始组织。 研究人员证明了五个寡核苷酸可以退火成纳米管或纤维，其可调整的厚度和长度跨越四个数量级。这
2023-06-17
Cell：新研究揭示NLRP12作为感染、炎症和溶血性疾病的新药物靶标
感染和其他疾病可导致红细胞破裂，释放出氧结合分子血红蛋白，血红蛋白随后可分解成血红素。游离血红素可引起严重的炎症和器官损伤，导致发病和死亡。
2023-06-12
新型CODEC技术在检测罕见遗传突变上或能将DNA测序的准确性提高1000倍
来自MIT博德研究所等机构的科学家们通过研究开发出了一种名为CODEC的新技术，其能使得新一代测序技术的准确性提高约1000倍。
2023-05-10
恢复丢失的表观遗传信息可让衰老的哺乳动物返老还童
一项研究首次表明，DNA的组装和调节方式的退化可以驱动有机体的衰老，而与遗传密码本身的变化无关。这项研究表明，表观遗传信息的破坏导致小鼠衰老，而恢复表观遗传组的完整性则可逆转这些衰老的迹象。
2023-01-17
小核酸药物：一种靶向Nanog的GMO-PMO嵌合体抑制小鼠肿瘤生长
磷二酰吗啉基寡核苷酸是一类独特的反义寡核苷酸，因为其核糖环被吗啉环取代，而阴离子磷酸骨架被中性磷二酸酯骨架取代。
2023-06-06
Nat Cardiovasc Res：实验性癌症药物塞卡替尼或能减缓与心脏病相关的机体炎症
来自纽约大学Grossman医学院等机构的科学家们通过研究发现，一种已经作为癌症、肺部疾病和阿尔兹海默病的潜在疗法的实验性药物或能减缓导致心脏病发生的机体动脉粥样硬化的进展。
2023-06-17
