Nature子刊:世界首个听力再生药物临床试验,未能恢复成年人的听力
来源:生物世界 2024-03-09 09:43
这项名为REGAIN的临床试验旨在通过使用γ分泌酶抑制剂来再生内耳毛细胞,从而实现听力再生,这也是全球首个再生听力药物临床试验,用于治疗感音神经性听力损失。
伦敦大学学院、图宾根大学等机构的研究人员在 Nature Communications 期刊发表了题为:A phase I/IIa safety and efficacy trial of intratympanic gamma-secretase inhibitor as a regenerative drug treatment for sensorineural hearing loss 的研究论文。
这是首次研究旨在恢复听力损失的治疗药物——γ分泌酶抑制剂(LY3056480),结果显示,45%的患者在各种听力测试中出现了一些改善,这表明该药物在内耳中具有一定的活性,但该临床试验未达主要终点,未能恢复轻度至中度听力损失的成年人的听力。
感音神经性听力损失占所有听力损失的90%,是由于内耳和/或听神经结构受损造成的。最常见的特征是耳蜗毛细胞功能障碍或死亡。耳蜗中的γ分泌酶抑制已被证明可以诱导支持细胞转分化为毛细胞,从而恢复失去的听觉功能。此外,还有研究表明,抑制γ分泌酶还会诱导突触的形成,从而将声音信号传输到听觉神经。
这项名为REGAIN的临床试验旨在通过使用γ分泌酶抑制剂来再生内耳毛细胞,从而实现听力再生,这也是全球首个再生听力药物临床试验,用于治疗感音神经性听力损失,该药物由Audion Therapeutics公司开发。
该临床试验的参与者年龄在18岁至80岁之间,他们患有轻度至中度听力损失。15名患者参加了1期临床试验,结果显示该药物是安全和可耐受的,44名患者参加了2a期试验,旨在确定该药物是否有效。
参与者在治疗前接受了一系列听力测试,一项测试观察了他们能够听到的最安静的声音,另一项测试评估了在嘈杂背景下理解单词发音的能力,这是听力损失者的主要未解决问题。
然后,这些参与者接受了通过鼓膜向耳内注射了三次药物的治疗。在治疗开始后的6周和12周,45%的参与者能够识别比治疗前更轻微的声音(这些声音比他们之前能够听到的声音至少安静了10分贝)。研究团队设定了一个更高的标准来衡量治疗效果——在三个声音频率上平均提高10分贝或以上,而该治疗带来听力变化并没有达到这个目标。
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