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临床数据缺乏、CMC缺陷占大头

通过对2023年FDA发出的CRL可以发现,临床数据缺陷和CMC问题是影响到药物获批的最主要原因。

2023-12-17

利用表观遗传学治疗癌症,剑桥分拆公司获辉瑞投资2500万美元

日前,英国生物技术公司 CellCentric 宣布 FDA 已授予其治疗多发性骨髓瘤药物孤儿药资格。今日,该公司表示

2023-07-14

科研人员开发表观转录组数据聚类框架iMVP

iMVP的开发为RNA编辑修饰研究带来了新的可能性,为科研人员提供了一个更全面、更有效的工具,有望有助于更深入地理解RNA编辑修饰的复杂性和功能。

2023-10-13

Nat Cell Biol:揭示特殊基因KDM6A在人类小细胞肺癌亚型可塑性的表观遗传调节中的重要作用

来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究利用CRISPR/Cas9技术制造出了一种特殊的小细胞肺癌小鼠模型,其要么能表达KDM6A (KDM6A-WT)要么能表现为KDM6A的失活。

2023-08-23

科研人员创建快速高效植物遗传转化方法

目前,RAPID方法已应用于甘薯、马铃薯、厚藤等无性繁殖的经济作物或资源植物。

2024-02-10

Science:新研究揭示花粉管尖端生长缺陷诱导新形成的多倍体植物不育

研究团队发现了一种以前从未认识到的多倍体繁殖力降低的机制。

2024-04-26

Nat Cancer:当肿瘤细胞的线粒体缺陷时,癌症疗法的治疗效果或能提高2.5倍

来自英国癌症研究中心苏格兰研究所等机构的科学家们通过研究发现,当肿瘤细胞的线粒体有缺陷时,癌症疗法的治疗效果会提高2.5倍。

2024-02-16

Cell | 综述:解密复杂性状的遗传与分子基础

稀有变异的研究不仅拓宽了我们对遗传多样性的认识,也为遗传疾病的预防、诊断和治疗开辟了新的途径。

2024-03-09

Nature:新研究绘制出人类大脑早期遗传发育图谱

在一项新的研究中,来自瑞典卡罗林斯卡医学院等研究机构的研究人员绘制出人类大脑早期遗传发育图谱,并给出了第6周到第13周的胚胎发育图谱。该图谱还可用于找出儿童脑肿瘤发育过程中的问题所在,以及寻找新的治疗

2024-05-09

复旦大学邢清和等团队合作揭示脑瘫患儿的遗传学特征和遗传检测重要性

CP是儿童身体残疾中最常见的一类,作为一个群体,它在临床上具有高度的异质性,描述了一组永久性的非进行性运动和姿势障碍。

2024-05-06