Mol Ther ：研究人员开发新的“DNA针”治疗肌肉营养不良
2019年10月23日讯 /生物谷BIOON /--加拿大阿尔伯塔大学的研究人员正在测试一种新的治疗方法，这种方法有望成为一种更有效的治疗方法，可以帮助近一半的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。这种治疗方法利用了DNA样分子的混合物，可以使一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质的显着再生，这种蛋白作为支撑梁来保持肌肉强壮。在患有DMD的人群中，这种蛋白几乎不存在。图片来源：https://cn.bing.c
治疗肢带型肌营养不良症 基因疗法早期临床结果积极
日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，其治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）的基因疗法SRP-9003（MYO-101）在1/2a期临床试验中取得积极结果。SRP-9003不但改善了各项评估患者肌肉功能的指标，还显着降低了与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物血清肌酸激酶（CK）的水平。肢带型肌营养不良症（LGMD）是一种由基因突变引起罕见遗传病，患者的主要症状为渐进性肌无力
高淀粉类膳食摄入会增加不良妊娠结局风险吗？
西安交通大学第一附属医院妇产科/妇幼中心，杨文方教授团队于2019年10月在开放获取期刊BMC Pregnancy and Childbirth 上发表题为“High starchy food intake may increase the risk of adverse pregnancy outcomes： a nested case-control study in the Sh
杜氏肌营养不良症(DMD)新药项目ifetroban获美国FDA孤儿药产品研发项目拨款！
2019年09月25日/生物谷BIOON/--Cumberland Pharmaceuticals是一家专科药制造商，致力于提供高质量的处方药改善患者的护理。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）孤儿药产品开发项目基金将对其研究性药物ifetroban治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的一项新的II期临床项目进行资助。基于临床前的发现，FDA已批准了Cumberland公司在7岁及
Mol Ther：CARSPR-cas9技术能够治疗杜氏肌营养不良
2019年9月18日 讯/生物谷BIOON/ --杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见但十分严重的遗传性疾病，可导致肌肉的流失与机体的损伤。最近，由密苏里大学医学院的研究人员作出的一项研究表明：基因编辑技术CRISPR可以为纠正导致该疾病发生的基因突变提供终生性的手段。DMD患者存在的基因突变会导致一种名为dystrophin的蛋白质的产生受阻。没有dystrophin的存在，肌肉细胞会变弱，直至
“不良坐姿”似乎并不是引发脖子疼痛的原因！
2019年10月20日 讯 /生物谷BIOON/ --如果你存在颈部疼痛表现，你或许并不孤单；脊椎疼痛是世界范围引发人群致残的主要原因之一，在过去25年里其发生率急剧增加，而大多数颈部疼痛患者可能会在几个月之内好转。人们常说“姿势有好有坏”，特定的姿势会引发脊柱疼痛，但这种说法似乎并没有科学依据，事实上，有研究表明，睡眠不佳、体育锻炼水平减少和压力增加似乎是更加重要的因素。图片来源：Stack E
Aging Cell: 常规营养补剂竟能抵抗阿兹海默症？
2019年9月27日 讯 /生物谷BIOON/ --在一项新的研究中，来自Biodesign的研究人员发现，常规补剂“胆碱”具有预防阿尔茨海默氏病（AD）的潜力。 胆碱是一种安全且易于管理的营养，天然存在于某些食物中，可以用作膳食补充剂。 对此，ASU-Banner神经退行性疾病研究中心（NDRC）的主要作者Ramon Velazquez和他的同事研究了这种营养是否可以减轻阿尔茨海默氏症
Nature：科学家用CRISPR成功治疗肌营养不良症
2019年8月20日讯 /生物谷BIOON /——来自加拿大、美国和瑞典的一组研究人员发现，在肌营养不良小鼠模型中，编辑一个参与产生促进肌肉力量的蛋白质的基因可以减轻症状。在他们发表在《Nature》杂志上的论文中，该小组描述了他们对老鼠的实验以及他们从中学到的新知识。肌营养不良是一种遗传性疾病，在这种疾病中，肌肉质量会减弱，导致机体虚弱，最终导致残疾。此前的研究表明，这种疾病由一种名为Lama2
Ionis反义药物Waylivra治疗家族性部分脂肪营养不良（FPL）获得成功!
2019年08月08日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，该公司与旗下公司Akcea Therapeutics联合宣布了反义RNA药物Waylivra（volanesorsen）治疗家族性部分脂肪营养不良（FPL）临床研究BRO
降低不良心血管事件风险，阿斯利康P2Y12抑制剂3期结果积极
日前，阿斯利康（AstraZeneca）公司公布了3期临床试验THEMIS的详细结果。试验结果显示，与单用阿司匹林相比，替格瑞洛（ticagrelor，商品名Brilinta）和阿司匹林联合用药可使心血管死亡、心脏病发作和中风的相对风险降低10%。此外，对于那些接受过冠状动脉干预（PCI）治疗（用于打开阻塞或缩小的冠状动脉）的患者来说，相比单独使用阿司匹林，替格瑞洛和阿司匹林的联合使用