Mol Ther ：研究人员开发新的“DNA针”治疗肌肉营养不良
来源：本站原创 2019-10-23 09:21
2019年10月23日讯 /生物谷BIOON /--加拿大阿尔伯塔大学的研究人员正在测试一种新的治疗方法，这种方法有望成为一种更有效的治疗方法，可以帮助近一半的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。这种治疗方法利用了DNA样分子的混合物，可以使一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质的显着再生，这种蛋白作为支撑梁来保持肌肉强壮。在患有DMD的人群中，这种蛋白几乎不存在。图片来源：https://cn.bing.c
2019年10月23日讯 /生物谷BIOON /--加拿大阿尔伯塔大学的研究人员正在测试一种新的治疗方法，这种方法有望成为一种更有效的治疗方法，可以帮助近一半的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。
这种治疗方法利用了DNA样分子的混合物，可以使一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质的显着再生，这种蛋白作为支撑梁来保持肌肉强壮。在患有DMD的人群中，这种蛋白几乎不存在。
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"肌肉中如果没有肌营养不良素，就没有肌膜的支持，肌肉细胞就会很容易受到损伤或破坏，"亚利桑那州立大学医学遗传学教授Toshifumi Yokota说。"我们的DNA样分子可以恢复肌营养不良蛋白的生成，从而支持肌细胞膜。理论上，这种疗法可以治疗多达47%的杜氏肌营养不良症患者。"
这是一种遗传性疾病，其特征是进行性肌肉退化和虚弱。由于肌肉和心脏逐渐受损，这种不治之症导致行走和呼吸困难。很多人会在二三十岁的时候死于这种疾病。
在《Molecular Therapy》杂志上发表的这项研究中，Yokota和他的团队使用一种叫做反义寡核苷酸的DNA类分子混合物，就像缝针一样修复DMD患者的特定基因突变。这些分子分别在患有DMD的病人的人类肌肉细胞和含有人类DMD基因的老鼠身上进行了测试。
2016年，美国食品和药物管理局批准了第一种名为eteplirsen的"DNA针"药物。然而，该药物仅适用于约13%的DMD患者。
Yokota的团队设计了分子鸡尾酒，从理论上扩展了该疗法的适用范围，使其适用于将近一半的DMD患者。实验治疗也可以显着改善了患者的症状。
"我们的治疗产生的营养不良蛋白比现在使用的药物要短。这种较短的蛋白质与一些肌肉萎缩症患者非常轻微的症状有关。而有些人几乎没有任何症状。"
研究人员目前正在努力减少鸡尾酒中DNA样分子的数量，以减少成本和监管障碍。他们希望将来能把这项工作推向临床试验。（生物谷Bioon.com）
参考资料：
Yusuke Echigoya et al， Exons 45-55 Skipping Using Mutation-Tailored Cocktails of Antisense Morpholinos in the DMD Gene， Molecular Therapy (2019). DOI： 10.1016/j.ymthe.2019.07.012
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