超罕见骨骼疾病！再生元garetosmab治疗进行性骨化性纤维发育不良症(FOP)II期临床获得成功！
来源：本站原创 2020-01-12 12:49
2020年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --再生元（Regeneron）近日公布了garetosmab（REGN2477）治疗进行性骨化性纤维发育不良症（FOP）II期LUMINA-1研究的阳性结果。FOP是一种极为罕见的遗传性疾病，可导致骨形成异常，造成骨骼畸形、进行性丧失活动能力和过早死亡。目前，尚无获批治疗FOP的药物。FOP是一种无情的、毁灭
2020年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --再生元（Regeneron）近日公布了garetosmab（REGN2477）治疗进行性骨化性纤维发育不良症（FOP）II期LUMINA-1研究的阳性结果。该公司将根据LUMINA-1研究的完整结果，向监管机构提交上市申请。garetosmab有潜力改变FOP的进程，为患者带来重要的新希望。
FOP是一种极为罕见的遗传性疾病，可导致骨形成异常，造成骨骼畸形、进行性丧失活动能力和过早死亡。目前，尚无获批治疗FOP的药物。FOP是一种无情的、毁灭性的疾病，许多患者被轮椅束缚或锁定在某一姿势无法移动，寿命大大缩短。
LUMINA-1是一项双盲、安慰剂对照研究，共入组了来自北美和欧洲的44例成人患者（18-60岁），这些患者临床诊断为FOP并记录了ACVR1基因突变。研究中，患者被随机分配接受garetosmab或安慰剂治疗。
在治疗28周后的主要分析中，采用PET骨扫描测定，与安慰剂相比，garetosmab将总的病变活动（新的和现有的病变）减少了25%，这一结果是由与安慰剂相比新的病变减少近90%所驱动。相应地，采用CT扫描，骨病变容量（包括新的和现有的病变）减少约25%（p=0.37），这一结果也是由新的骨骼病变减少近90%所驱动。患者报告的急性发作（flare-up）减少了50%（名义p=0.03）。调查员报告的急性发作不良事件发生率，garetosmab治疗组为10%，安慰剂组为42%。
在FOP患者中，异常骨形成发生在正常骨骼外的软组织中，肌肉、肌腱和韧带逐渐被骨骼替代，这一过程被称为异位骨化（HO）。在全球范围内，大约有800例患者确诊FOP，但有许多患者未确诊或被误诊。再生元从事FOP研究已经超过20年，并帮助提供了有关该疾病生物学和自然史的重大见解。再生元的科学家发现，激活素A通过驱动HO在FOP发挥关键作用，HO是FOP的主要病理学。
garetosmab利用再生元的Veloclmmune技术开发，这是一种单克隆抗体，通过中和激活素A蛋白来减少异位骨病变的形成。在2017年，美国FDA已授予garetosmab快速通道资格，用于FOP患者预防HO。在美国和欧盟，garetosmab被授予了孤儿药资格。目前，garetosmab治疗FOP成人患者的研究正在进行中。
LUMINA-1研究的全球主要调查员、宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院Issac & Rose Nassau骨科分子医学教授Frederick S.Kaplan医学博士表示：“预防新的异位骨对FOP的治疗至关重要。LUMINA-1临床试验的初步结果令人鼓舞，因为这些结果清楚地表明新病变的形成大大减少，这在我们考虑未来在儿科人群中的研究时非常重要。”
LUMINA-1研究的调查员、阿姆斯特丹大学医学中心国际阿姆斯特丹FOP专家中心负责人Marelise Eekhoff医学博士表示：“现在我们有了安慰剂对照试验的第一份有希望的结果，显示新的异位骨形成减少，新HO发病率降低近90%，这对FOP患者来说是一个开创性的结果。这项试验也显著地提高了我们对该病的认识，证明未经治疗的FOP患者出现新骨病变的频率和广度远高于先前的想象，而且这些新骨病变的形成似乎依赖于激活素A。”（生物谷Bioon.com）
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