Nature：单细胞多组学研究揭示唐氏综合征儿童易患白血病的原因
这项单细胞多组学研究为唐氏综合征胎儿造血提供了高分辨率分子图谱，并表明唐氏综合征患者细胞基因组中存在显著的调节重构，从而导致他们易患白血病等血液学疾病。
2024-10-03
吃甜食、喝奶茶，这种饮食习惯增加抑郁症、糖尿病以及中风的患病风险
这项研究表明，与爱吃甜食和杂食的人相比，注重健康饮食的人偏好更健康的食物选择（喜欢水果和蔬菜胜过肉食和甜食），他们有着更好的健康结局。
2024-11-02
辉瑞撤回已上市的镰状细胞病治疗药物，曾斥资54亿美元收购
Oxbryta是一款每天一次的口服药物，通过增加血红蛋白对氧气的亲和力，抑制导致溶血和溶血性贫血的镰状血红蛋白聚合以及由此产生的红细胞镰状化和红细胞破坏过程，从而发挥治疗作用。
2024-10-01
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
「脑科学奇迹」Nature重磅发布：揭开记忆之谜，点亮阿尔茨海默病治疗新希望
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现了负责“项目记忆”（item memory）的大脑神经元，这或许就加深了对大脑储存和检索“发生了什么”的细节信息的理解。
2024-09-09
阿尔茨海默病新药Donanemab的诞生之路：穿越“死亡谷”，闯过“拷问局”
自2001年至今，历经23年的坎坷，礼来终于在Aβ赛道交出了一份满意的答卷。阿尔茨海默病这个新药研发“死亡谷”也在研究人员们前赴后继的尝试中逐渐出现了生机。
2024-07-13
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
研究揭示辐射诱导的肠道菌群和代谢失调介导放射性直肠病的发病机制
结果表明，辐射诱导的肠道菌群和代谢失调与RP的发病机制有关，靶向“肠道-免疫”轴的途径可显著改善辐射后组织损伤。该研究为临床减轻辐射诱导的损伤提供了新的预防和治疗策略。
2024-08-18