科学家开发全新利钠肽受体激动剂类药物，受限少、半衰期长
REGN5381作为一种长效NPR1激动剂，在动物和首次临床试验中均展示了其强大的治疗潜力。REGN5381能够持久降低静脉压力，可以避免频繁输注的困扰，并且不产生显著的副作用。
2024-09-18
JBC：科学家开发出一种能靶向作用自身免疫性疾病相关基因突变体的新方法
这项研究中，研究人员开发出了一种高度灵敏且高通量的方法来识别与MIF基因中突变DNA序列结合并抑制其与转录因子或控制遗传信息转录的特殊蛋白相互作用的分子。
2024-07-18
杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑器
该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造，开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE，在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。
2024-08-18
Sci Rep：新型gut MPS/Fluid3D-X系统精准洞察药物肠道吸收，点亮医药研究新曙光
本研究成功构建了新型肠道微生理系统gut MPS/Fluid3D-X，其细胞培养效果良好且呈现多谱系分化，能有效检测药物转运体和代谢酶功能，在小分子药物肠道吸收评估方面展现出良好应用潜力。
2025-01-20
Nature：科学家成功绘制出人类下丘脑的详细细胞图谱，有望帮助开发抵御肥胖和糖尿病的新型药物
来自剑桥大学等机构的科学家们通过研究绘制出了人类下丘脑的细胞图谱，有望支持开发人类抗肥胖药物。
2025-02-13
Cell：我国科学家领衔发现一种改良版奥贝胆酸药物有望在治疗胆汁淤积的同时不引起瘙痒
研究发现胆汁淤积患者体内会积聚3-硫酸化胆汁酸，并伴有瘙痒症状，因此他们开发了一种缺少3-羟基的改良版奥贝胆酸（以Ocaliva的名义出售），以消除这些影响。
2024-11-20
npj Breast Cancer：药物-化疗组合或能增加脑转移性乳腺癌患者的治疗疗效
本文研究结果表明，将拓扑异构酶抑制剂SN-38与脂肪酸合成酶抑制剂TVB-2640进行组合用于脑转移三阴性乳腺癌患者的潜在治疗或许还需要进一步考虑。
2024-08-10
Nat Commun：原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑
本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应（3-CR）的串联和原位组合合成可降解支链（degradable branched, DB）类脂质的构建策略。
2024-03-21
Cell子刊：白晓春/高学飞团队开发人软骨类器官高通量药物筛选系统，鉴定软骨再生新靶点
该研究工作表明，靶向α2-AR或SLPI是软骨再生的有效策略；α-AR抑制剂酚妥拉明是一种有前景并且易于临床转化的软骨损伤治疗手段。
2024-10-05