J Control Release：携带siRNA的新型纳米药物有望治疗HIV感染
研究开发出一种新型纳米药物，这种药物含有称为小干扰 RNA的遗传物质，以便可以利用基因疗法对抗人类免疫缺陷病毒（HIV）。
2024-02-23
Nat Commun：不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点
来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制，同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。
2024-01-08
Nat Aging：科学家发现开发新型阿尔兹海默病的潜在靶点
来自香港科技大学等机构的科学家们通过研究发现，大脑中免疫细胞上名为VCAM1的细胞表面蛋白或能作为阿尔兹海默病的一种治疗性靶点，其或有望帮助开发抵御这种疾病的新型疗法。
2023-12-12
Acta Pharmaceutica Sinica B：一种预防肿瘤复发和癌症免疫治疗的有希望的候选药物
在本研究中，研究者验证了利用IL-12、PD-L1 shRNA和IL-17受体a (dil - 17ra)阴性基因的组合来解除溶瘤性VLV，将产生一种有效的治疗药物，以抑制肿瘤的生长。
2024-03-23
BJH：科学家发现基因组修饰药物针对恶性血液疾病治疗敏感性的关键
本文研究为阐明疾病不断发展的DNA甲基化架构提供了全面的视图，或有望进一步帮助研究人员理解低甲基化药物在治疗骨髓增生异常综合征上的巨大潜力。
2024-03-18
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
外泌体长链非编码RNA MLETA1可能作为肺癌诊断和治疗的预后生物标志物和潜在的治疗靶点
肺癌是世界范围内最常见、最致命的癌症。非小细胞肺癌(NSCLC)约占所有肺癌的85%，约90%的肺癌相关死亡是由于转移所致。因此，迫切需要阐明肺癌转移的潜在机制，寻找肺癌诊断和治疗的早期生物标志物。
2023-12-05
疾病建模、药物筛选、临床转化、保健医美等主题全覆盖！就在8月30-31日2024（第十五届）细胞治疗大会
会议名称：2024（第十五届）细胞治疗大会—干细胞治疗研究与临床应用 主办单位：生物谷、中国整形美容协会干细胞研究与应用分会 指导单位：上海市生物医药产业促进中心 大会时间：8月30-31日
2024-04-23
Nat Cancer：新型药物组合或有望治疗人类晚期HER2阴性乳腺癌
本文研究结果表明，利用HDAC抑制剂恩替诺特（entinostat）和双重免疫检查点抑制剂进行预处理或许能作为一种安全且有希望的策略来治疗人类转移性乳腺癌。
2024-02-26