老药焕新生，抗病毒药物利巴韦林 OUT 了吗？
利巴韦林，又被称为病毒唑，在上世纪 70 年代被研发成功，药物进入被病毒感染的细胞后，代谢产物可以作为病毒合成酶的竞争性抑制剂，暂时阻止鸟苷酸合成途径，阻断病毒复制与传播。在上世纪 80 年代，利巴韦
2024-02-22
Nature：科学家揭示药物重新激活肿瘤抑制基因表达背后的分子机制
本文研究结果表明，靶向作用表观遗传学驱动因素和染色质稳态或有望为开发持续的表观遗传学癌症疗法提供一定的研究机会。
2024-02-23
Nature子刊：世界首个听力再生药物临床试验，未能恢复成年人的听力
这项名为REGAIN的临床试验旨在通过使用γ分泌酶抑制剂来再生内耳毛细胞，从而实现听力再生，这也是全球首个再生听力药物临床试验，用于治疗感音神经性听力损失。
2024-03-09
Nat Biotechnol | 王潇/刘如谦合成具有核酸外切酶抗性的枝状poly(A)尾，提高mRNA药物稳定性
该研究提供了一种可推广的方法，将定义的但不同的修饰引入到poly(A)尾部，并表明这些化学和拓扑模式被mRNA翻译机制很好地耐受。
2024-03-26
Nat Cancer：新型药物组合或有望治疗人类晚期HER2阴性乳腺癌
本文研究结果表明，利用HDAC抑制剂恩替诺特（entinostat）和双重免疫检查点抑制剂进行预处理或许能作为一种安全且有希望的策略来治疗人类转移性乳腺癌。
2024-02-26
《神经病学》：服用他汀类药物与APOE ε4携带者患阿尔茨海默病风险下降40%有关！
这项研究的结果表明，他汀类药物可能与携带APOE ε4的个体发生AD风险较低有关，也与整体认知功能下降和情景记忆功能下降减缓有关。
2024-03-26
正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04