乙肝功能性治愈希望！反义寡核苷酸药物bepirovirsen 2b期临床：有效降低乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA水平!
在慢性乙型肝炎（CHB）患者中，bepirovirsen治疗24周降低了乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA的水平，约30%的患者实现HBsAg和HBV DNA低于定量下限（LLOQ）。
2022-06-29
分子胶新锐A轮融资1.1亿美元，目标是开发突破性抗癌药物
致力于分子胶开发的生物技术公司TRIANA Biomedicines宣布完成1.1亿美元的A轮融资，此轮融资由种子轮投资者RA Capital Management 和Atlas Venture等。
2022-04-12
CPB：科学家有望开发出治疗人类炎性肠病的候选药物
来自日本冈山大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的大规模合成方法，其或能广泛并稳定地供应4-（乙基（3-异丁氧基-4-异丙基苯基）氨基）苯甲酸或NEt-3IB，其是治疗炎性肠病的候选药物。
2022-03-27
罕见遗传性癫痫新药！美国FDA批准Ztalmy(加奈索酮)：首个治疗CDKL5缺乏症(CDD)相关癫痫发作的药物!
Ztalmy是一种GABAA受体正向变构调节剂，具有抗癫痫和抗焦虑活性。
2022-03-22
全球首个进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)药物！英国NICE推荐Bylvay：治疗全部类型PFIC!
Bylvay(odevixibat)是一种强效回肠胆汁酸转运体抑制剂，该药是全球第一个治疗PFIC的药物，代表着PFIC治疗方式的彻底改变。
2022-02-23
中国罕见病多层次保障体系2.0时代，寻找药物可及性和行业发展的平衡
罕见病人群健康是全民健康中不可分割的一部分，中国罕见病领域的保障机制需根据其特殊性进行多元化支付体系的探索与创新。
2022-02-28
科学家发现慢性炎症性疼痛药物治疗的潜在靶点
慢性疼痛是由基因转录不适应的变化导致相关回路的功能改变而引起的疾病，影响着世界上相当大比例的人口。然而其治疗方法仍不能令人满意，因此，需要发现新的分子和细胞作为未来治疗干预的新目标。
2022-02-17