Acta Pharm Sin B：肠道微生物区系介导帕金森病治疗新药FLZ的吸收
肠道微生物区系在许多药物的药代动力学和药效学调节中起着重要作用。FLZ是一种新的鳞甲酰胺衍生物，已被证明对实验性帕金森病(PD)模型具有神经保护作用。目前FLZ正处于I期临床试验阶段，其吸收机制尚不完全清楚。由于FLZ的主要代谢物在小鼠的粪便中含量丰富，而在尿液和胆汁中很少，因此作者将重点放在肠道微生物区系上，以研究FLZ是如何被代谢和吸收的。本研究阐明了肠
帕金森病治疗迎来新进展，拜耳推进两款突破性细胞与基因疗法
6月8日，拜耳集团宣布其全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock（BlueRock Therapeutics）在开放标签I期临床研究中成功完成对一名帕金森病患者的给药，这也是其由多能干细胞产生的多巴胺能神经元DA01的首剂给药。
eprenetapopt+维奈克拉+阿扎胞苷治疗TP53突变型急性髓性白血病(AML)：完全缓解率37%!
eprenetapopt是一款p53再激活剂，可重新激活突变型p53蛋白的活性，诱导程序性死亡。
Leukemia：新型药物组合或有望有效治疗高风险的白血病
2021年5月31日 讯 /生物谷BIOON/ --费城染色体样急性淋巴细胞白血病（Ph样ALL）是一种高风险的白血病亚型，其复发率高且患者预后较差；影响JAK-STAT信号通路组分的激活性突变发生在大多数Ph样ALL病例中，JAK抑制剂的使用代表了一种潜在的Ph样ALL治疗性手段，尽管研究人员发现，CRLF2重排的Ph样ALL在临床前对单一制剂JAK抑制剂
罕见病新药！美国FDA批准长效C5补体抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童和青少年!
Ultomiris是FDA批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。
全球首个血友病基因疗法！欧盟授予valrox加速评估：治疗A型血友病，单次输注后5年，年均出血率↓95%!
valrox用于治疗A型血友病，是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。
Cell Rep：增强机体的自噬过程或有望帮助治疗人类糖尿病
2021年5月31日 讯 /生物谷BIOON/ --自噬作用功能失调往往参与到了多种代谢性疾病的发病过程中，包括2型糖尿病等；然而，自噬机制调节机体代谢的机制目前研究人员并不清楚，自噬被认为是一种通过溶酶体介导的降解过程。近日，一篇刊登在国际杂志Cell Reports上题为“The autophagy protein Becn1 improves insu