罕见病新药！美国FDA批准长效C5补体抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童和青少年!
来源：本站原创 2021-06-10 02:33
Ultomiris是FDA批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。
2021年06月10日讯 /生物谷BIOON/ --亚力兄制药（Alexion Pharma）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大Ultomiris（ravulizumab-cwvz）的使用，纳入阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）儿童（一个月及以上）和青少年患者。
Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂，能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白，可提供立即、完全、持续的补体抑制作用。现在，Ultomiris是FDA批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。
自2018年首次批准以来，Ultomiris已迅速成为美国治疗PNH成人患者的标准疗法。PNH是一种以补体介导的红细胞破坏为特征的血液疾病，可引起广泛的衰弱症状和并发症，包括可发生在全身的血栓形成，并导致器官损伤和过早死亡。PNH的症状和并发症是由于缺乏对补体系统的调节或控制引起的，而补体系统是人体免疫系统的一个重要组成部分。
Ultomiris旨在抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用，同时保留免疫系统其他部分的功能，以抵抗常见病原体和感染。Ultomiris通过提供即时、完全、持续的终末补体抑制，减少血管内红细胞的破坏（血管内溶血和血栓）的风险。
此次批准，基于一项3期临床研究的结果。数据显示，在18岁以下的儿童和青少年患者中，Ultomiris在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。此外，Ultomiris没有报告治疗相关的严重不良事件，也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血，后者可能导致致残或潜在致命的血凝块。
Ultomiris在儿童和青少年PNH患者中的疗效和安全性与Ultomirs在成人PNH患者临床研究中已建立的特征一致，代表了真实临床环境中广泛的PNH患者群体。
2020年12月，阿斯利康宣布390亿美元现金加股票形式，收购Alexion。目前，该笔交易正在接受多个国家和地区的反垄断审查。
Alexion的主打产品是2款C5补体抑制剂Soliris和Ultomiris，后者是前者的长效版。2款药物均通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分，其不受控激活在多种严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用。
Soliris于2007年首次获准上市，目前已批准多种超级罕见病，包括：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）、全身型重症肌无力（gMG）、视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。Ultomiris是Soliris的升级版产品，是第二代、长效C5补体抑制剂，于2018年底首次获批上市，已批准的适应症包括：PNH、aHUS。
Soliris是全球最畅销的罕见病药物之一，2020年销售额达到了40.65亿美元。Ultomiris在2020年的销售额已达到了10.77亿美元。2款C5抑制剂的销售总额达51.42亿美元。（生物谷Bioon.com）
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