镰状细胞病基因治疗的进展和竞争
近日，国外生物制药网站BioPharma Dive发布了镰状细胞病（SCD）基因治疗的现状分析，包括该领域的最新进展。文章指出，SCD是世界上最常见的遗传性血液病之一，尽管这在治疗药物的数量上并没有体现出来。2017年至2019年期间有3种新药上市，但在这些新药上市之前，距离美国FDA最后一次批准SCD药物已经过去了近20
罕见病新药！阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris欧盟即将获批：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!
Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂，由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。
Nature：C型尼曼-匹克病竟与免疫蛋白STING有关，抑制STING或可治疗这种罕见的神经退行性疾病
2021年7月22日讯/生物谷BIOON/---C型尼曼-匹克病（Niemann-Pick disease type C）是一种罕见的神经退行性疾病。这种疾病在一个多世纪前就被发现，但仍然缺乏有效的治疗。C型尼曼-皮克病在全世界的发病率大约为15万分之一，长期以来一直被认为是一种胆固醇代谢和分布的疾病。在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究
罕见病基因疗法！欧盟批准蓝鸟生物Skysona：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona一次性可持久改善生存和保护神经功能，最长的随访时间为近7年（82.7个月）。
Nature：科学家识别出能帮助预防和治疗阿尔兹海默病的特殊信号分子
2021年7月17日 讯 /生物谷BIOON/ --胶质细胞生态系统内的交流沟通对于神经元和大脑健康至关重要，目前研究人员并不清楚胶质细胞对阿尔兹海默病个体机体大脑中β-淀粉样蛋白和神经纤维性tau蛋白的积累和清除的影响，尽管这些都是具有治疗意义的相互作用。近日，一篇发表在国际杂志Nature上题为“Astrocytic interleukin-3 prog
光化性角化病(AK)治疗突破！Klisyri(替巴比林，软膏剂)在欧盟获批，仅需用药5天，香雪制药引进中国!
Klisyri用药仅5天每天1次，疗程短使用简单，疗效显著安全耐受性良好。
口服TYK2抑制剂GLPG3667治疗银屑病1b期研究：治疗仅4周，40%患者达到PASI50应答!
GLPG3667由Galapagos公司发现，是一种专有的选择性TYK2化合物。
eprenetapopt+阿扎胞苷治疗TP53突变型骨髓增生异常综合症(MDS)和急性髓性白血病(AML)：疗效显著!
eprenetapopt是一款p53再激活剂，可重新激活突变型p53蛋白的活性，诱导程序性死亡。
Nat Neurosci：科学家识别出治疗阿尔兹海默病的新型疗法靶点！
2021年7月13日 讯 /生物谷BIOON/ --理解蛋白质水平的组织特异性遗传控制机制对于揭示基因调节的后转录机制非常重要；近日，一篇发表在国际杂志Nature Neuroscience上题为“Genomic atlas of the proteome from brain， CSF and plasma prioritizes proteins imp