推动帕金森病治疗 新研究有助预测细胞替代疗法结果
该研究尝试“解读”了供体细胞移植后产生异质性的原因,并提出了制备高纯度、高效能、移植结果可预测的新型供体细胞的策略,以推动更安全有效的帕金森病细胞治疗。
2022-06-17
拜耳非奈利酮在中国获批,用于治疗2型糖尿病相关的慢性肾脏病成人患者
批准是基于III期临床FIDELIO-DKD研究结果,该研究在与2型糖尿病相关的慢性肾脏病患者中评估非奈利酮在肾脏和心血管获益方面的有效性和安全性,是迄今为止在该患者群中开展的最大规模III期临床项目
2022-06-29
罕见病RNAi疗法!美国FDA批准Amvuttra:治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!
Amvuttra每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!
2022-06-14
白血病(CLL)一线治疗!欧盟CHMP推荐批准全口服固定疗程Imbruvica+Venclyxto(伊布替尼+维奈克拉)!
Imbruvica与Venclyxto具有互补的作用机制,前者是一款口服BTK抑制剂,后者是一款口服BCL-2抑制剂。
2022-06-27
外泌体: 富含microRNA-124-3p的细胞外小泡治疗帕金森病
帕金森病(PD)是第二常见的神经退行性疾病,目前还没有有效的治疗方法。帕金森病的主要特征是中脑黑质(SN)多巴胺能神经元进行性变性,导致纹状体多巴胺耗竭。
2022-06-16
新一代心肌肌球蛋白抑制剂aficamten在中国获得3期临床试验申请批准,用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病
Aficamten在中国和美国已经获得治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病的突破性治疗药物认定
2022-06-29