填补R/R B-ALL 领域ADC药物空白，急性白血病治疗迎来里程碑式突破

2022年6月19日，辉瑞急性白血病创新药奥加伊妥珠单抗（商品名：贝博萨®）在我国成功上市，开启了急性淋巴细胞白血病（ALL）诊疗新纪元。

在此次启动会上，来自全国数千名专业血液肿瘤医生共同见证了这一时刻，同时就急性淋巴细胞白血病的现状、治疗与发展进行了深入探讨。

大会主席团

ADC新药为ALL治疗带来里程碑式突破

ALL是白血病主要的四种类型之一，是一种起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓内异常增生的恶性肿瘤性疾病。成人ALL是最常见的成人急性白血病之一，约占成人急性白血病的20％-30％。

目前，国内ALL患者治疗以化疗为主，其中 40%-50%的成人患者最终会经历复发，患者五年总生存率低于10%。在传统标准化疗方案下，R/R ALL患者的治疗难以达到完全缓解（CR）并获得长期生存。对于复发或难治性ALL患者，获得CR是进行造血干细胞移植获得治愈希望的前提，然而现有方案CR率低，患者生存率不佳，同时，传统细胞毒药物还可导致严重不良事件及远期后遗症，影响生活质量等。

ADC药物作为当前肿瘤免疫治疗中的热点药物之一，凭借其特有的肿瘤特异性和效力，不仅能扩展肿瘤治疗时间窗，且能最小化化疗相关的不良反应，提高R/R B-ALL治疗的CR率。

去年12月，贝博萨®正式在中国获批，用于治疗R/R B-ALL。贝博萨®是一种靶向CD22 的抗体-药物偶联物（ADC）。大于90%的B-ALL患者肿瘤细胞表面表达CD22。贝博萨®与B细胞上的CD22抗原结合时，会被细胞内化，细胞毒性药物刺孢霉素（calicheamicin）在细胞内释放出来并杀死肿瘤细胞。

辉瑞生物制药中国区总裁彭振科表示，“从白血病标准治疗药物，到最新的靶向免疫解决方案，三十多年间，辉瑞肩负‘为患者带来改变其生活的突破创新’的使命，在血液肿瘤领域积累了深厚的行业经验，在不断完善产品组合的同时，推动国内血液肿瘤诊疗发展，惠及更多患者，助力‘健康中国2030’目标的实现。”

“作为全球首个且唯一获批的靶向CD22的ADC药物，贝博萨®能够填补领域空白，开启急性淋巴细胞白血病诊疗新纪元。辉瑞将继续深耕血液肿瘤治疗领域，不断探索新药物、新方法，为拯救血液肿瘤患者砥砺前行，给更多患者带来新希望。”彭振科先生补充道。

辉瑞生物制药中国区肿瘤事业部总经理王怡亲表示，“贝博萨®的成功上市，将成为国内急性白血病治疗领域的破局者。秉持‘科学致胜共克癌症’的理念，辉瑞始终致力于满足肿瘤患者未被满足的治疗需求，伴随贝博萨®的获批和落地上市，我们也将继续与行业各方携手，为患者提供综合的治疗解决方案，共同推动创新药物可及性，提升患者生存质量。此次上市会，我们也很荣幸与新阳光慈善基金会携手同行关爱ALL患者，为患者提供不止于药的综合管理服务，为患者获得更高治疗的生存共同努力。”

肿瘤免疫治疗药物可及性逐步提高

贝博萨®于2015年10月被美国食品与药物监督管理局（FDA）授予在ALL治疗上的“突破性治疗”资格，2017年在欧盟和美国获批，用于治疗R/R B-ALL。随着贝博萨®在我国上市，为我国肿瘤治疗打开了一扇新门，具有重要的临床价值。

中国医学科学院血液病医院副所院长王建祥教授表示：“大部分成人ALL患者在达到完全缓解后还会面临疾病复发，R/R B-ALL治疗领域目前仍存在着巨大的尚未满足的临床需求，亟需新的治疗方案。因此贝博萨®的上市意义重大，打破了成年R/R B-ALL患者的临床治疗困局，填补了治疗空白。”

随着对恶性肿瘤发生和发展分子机制的深入研究，靶向精准治疗已成为肿瘤治疗领域的重要趋势之一。王建祥教授表示：“恶性肿瘤在‘精准治疗’策略的探索中不断取得了新的进展，贝博萨®作为ADC的代表药物之一，能够精准递送毒性分子，诱导肿瘤细胞凋亡，进一步推动靶向精准治疗的发展。”

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授表示：“通过进行造血干细胞移植实现R/R ALL治愈是中外诊疗指南一致推荐的治疗方案。作为急性白血病首个获批上市的ADC药物，与标准化疗相比，有望帮助更多患者后续有机会进行造血干细胞移植，进而达到长期生存的目的。”

上海交通大学医学院附属瑞金医院沈志祥教授表示：“祝贺贝博萨®成功上市，打破了我国R/R ALL现有治疗的局限性，成为ALL领域治疗瓶颈的强势“破局者”。这对于临床医生和患者都是一个巨大的福音， R/R B-ALL治疗领域发展中里程碑式的全新起点有望开启。”

为此，推动创新药物可及性也是临床关注的重点。马军教授强调：“贝博萨®引进我国后，将为临床医生和患者带来更多治疗选择，随着可及性的提升，有望助力新治疗标准的建立，促进我国血液肿瘤领域诊疗水平与世界接轨。我们期待这一创新药物未来能够惠及更多患者”。

沈志祥教授也表示：“我衷心地期待这一药物能够造福更多患者，也希望未来有更多更好的创新药物引入国内并落地应用，并早日被纳入医保目录，可及性不断提高，患者用得上、用得起，看到更多长期生存的希望。”

据悉，目前贝博萨®全国各地的首批处方已经陆续开出，正式惠及中国急性白血病患者。

参考资料

1， 中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南(2021年版)

2， Fielding A. et al. Outcome of 609 adults after relapse of acute lymphoblastic leukemia (ALL); an MRC UKALL12/ECOG 2993 study. Blood. 2006; 944-950.

3，.Hoelzer D. Novel antibody-based therapies for acute lymphoblastic leukemia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2011;2011:243-9.

4，DiJoseph JF. Antitumor Efficacy of a Combination of CMC-544 (Inotuzumab Ozogamicin), a CD22-Targeted Cytotoxic Immunoconjugate of Calicheamicin, and Rituximab against Non-Hodgkin’s B-Cell Lymphoma. Clin Cancer Res. 2006; 12: 242-250.

5， American Cancer Society. Detailed guide – acute lymphocytic leukemia. http://www.cancer.org/acs/groups/cid/documents/webcontent/003109-pdf.pdf. Accessed April 11, 2017.