苯丙酮尿症(PKU)首个酶替代疗法！美国FDA批准Palynziq标签更新：最大剂量增加至60mg!
Palynziq是第一个也是唯一一个PKU酶替代疗法，通过帮助机体分解Phe来靶向PKU根本病因。
2020-10-08
RNAi疗法lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)：将尿草酸水平显著降低65%！
lumasiran正在接受美国和欧盟的审查，该药有潜力成为第一个解决PH1根本病因的药物！
2020-06-08
Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran美欧进入审查，治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)
目前，肝移植是唯一解决PN1疾病根源的治疗方法，lumasiran可解决PH1内在的病理生理学根源，是第一种显著减少尿草酸排泄量的疗法。
2020-05-27
Science：让胰腺癌缺乏半胱氨酸可杀死癌细胞
2020年4月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国哥伦比亚大学等研究机构的研究人员以胰腺癌小鼠为研究对象，指出一种正在开发的用于治疗罕见肾脏结石病的化合物可能具有抵抗胰腺癌的潜力。这种化合物让肿瘤缺乏半胱氨酸，而半胱氨酸对胰腺癌细胞的存活至关重要。相关研究结果发表在2020年4月3日的Science期刊上，论文标题为“Cysteine
2020-04-07
科学家揭示肿瘤细胞胱氨酸摄入与葡萄糖依赖的重要联系
2020年3月30日，美国MD安德森癌症中心甘波谊课题组及其合作者在Nature Cell Biology发文Cystine transporter regulation of pentose phosphate pathway dependency and disulfide stress exposes a targetable metabo
2020-04-03
Alnylam完成向美欧提交lumasiran上市申请，治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)！
2020年04月08日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。2019年
2020-04-08