Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明，即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力，有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
2025-03-11
Immunity：肿瘤相关巨噬细胞的抗原呈递，驱动了T细胞终末耗竭
该研究发现，肿瘤相关巨噬细胞的抗原呈递驱动了T细胞从祖细胞耗竭状态进入终末耗竭状态，强调了TAM-T细胞相互作用和TAM抗原呈递在胶质母细胞瘤等实体瘤中驱动CD8+ T细胞耗竭进展的关键作用。
2025-01-02
癌细胞也会“偷袭战术”！Nature：癌细胞将自身有缺陷的线粒体DNA转移到T细胞中实现免疫逃避
这项研究揭示了癌细胞如何利用有缺陷的线粒体DNA来削弱免疫细胞的功能，为未来的癌症治疗提供了新的思路。
2025-02-11
《自然·癌症》：旁观者T细胞终于站出来了！中国科学家发明新型癌症免疫疗法，让“吃瓜”T细胞下场抗癌！
溶瘤病毒是一类具有选择性杀伤肿瘤细胞能力的病毒，在感染肿瘤细胞的同时还能将多种分子引入肿瘤细胞。
2024-06-17
Cell：基因组监测可作为开发精准噬菌体疗法的有效工具
这项工作探讨了基因组监测指导下的精准噬菌体治疗的前景，通过绘制CRAB的遗传多样性和地理分布图，开发并设计了噬菌体混合物，可能成为解决CRAB感染者耐药问题的有效策略。
2024-10-23
eLife：破坏细胞蛋白中的单一氨基酸或能让乳腺癌细胞的行为像干细胞一样
本文研究结果表明，通过RNA干扰技术来靶向作用波形蛋白或XIST或能作为一种很有前景的乳腺癌新型疗法策略。
2025-02-23
Nature：不良饮食引发肝细胞DNA损伤，破坏细胞保护屏障，增加肝癌风险
研究者指出，“从长远来看，糟糕的快餐饮食可能和吸烟一样危险。人们需要明白，糟糕的饮食不仅仅会改变一个人的外表。它们可以从根本上改变我们的细胞功能，甚至改变它们的DNA。”
2025-01-27
柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24