1型糖尿病(T1D)重大进展！美国FDA批准Tzield：首个可延缓1型糖尿病发病的药物!
Tzield（teplizumab）是第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病（T1D）的疗法。2周疗程治疗将疾病风险降低50%、发病推迟25个月（2年）。
2022-11-22
JAMA子刊：发现评估阿尔茨海默病药物疗效的血液标志物！
本研究发现了血浆pTau217和GFAP水平在Donanemab治疗显著降低，且与PET成像中显示出的大脑AD病理变化相一致。在今后的临床试验中，或可考虑将两者作为监测药物治疗效果的指标。
2022-11-11
首个冷凝集素病(CAD)药物！欧盟批准补体C1s抑制剂Enjaymo：治疗1周改善溶血/贫血/疲劳!
Enjaymo是第一个被批准用于治疗CAD的药物，通过选择性抑制补体C1s来靶向CAD溶血的根本病因。
2022-11-24
Clin Cancer Res & JCO：一种新型的基于RNA的疗法或有望治疗对靶向药物耐受的人类肾脏癌症
来自西南医学中心等机构的科学家们通过研究发现，HIF2α蛋白或许是肾癌发生的主要驱动子，传统认为肾癌是无法被治愈的。
2022-10-17
Cell子刊：糖尿病药物二甲双胍有望用于治疗心房颤动
在一项新的研究中，研究人员利用先进的计算和基因测序，确定了二甲双胍的靶基因与心房颤动中失调的基因明显重叠。他们发现一种常见的糖尿病药物--二甲双胍---经药物重新 利用后有潜力用于治疗心房颤动。
2022-10-18
1型神经纤维瘤病(PN1)药物！强效MEK抑制剂Koselugo在日本获得批准!
NF1是一种常常导致毁容的、罕见的遗传病，导致肿瘤在神经上生长。Koselugo是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂，是第一种被批准治疗NF1的药物。
2022-09-28
罕见病药物「依库珠单抗」在华收获里程碑进展，为罕见病治疗提供新选择
作为我国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征的处方药物，此次变更批准标志着依库珠单抗作为阿斯利康中国市场首个罕见病药物，向填补国内该领域的空白迈进关键一步。
2022-08-31
Cell Rep：一种白血病药物或有望潜在治疗转移性HER2阳性的乳腺癌
来自杜克大学医学院等机构的科学家们通过研究发现，一种治疗白血病的药物或能成功阻断HER2阳性的乳腺癌肿瘤在患者大脑中定植。
2022-09-06