科学家发现慢性炎症性疼痛药物治疗的潜在靶点
慢性疼痛是由基因转录不适应的变化导致相关回路的功能改变而引起的疾病，影响着世界上相当大比例的人口。然而其治疗方法仍不能令人满意，因此，需要发现新的分子和细胞作为未来治疗干预的新目标。
AMPK信号激活剂是治疗软骨内骨化畸形的有效药物
软骨内成骨是许多骨骼生长的发育过程，包括阑尾骨和颅面骨。起初，间充质发生凝结，随后软骨细胞分化。随着软骨细胞增殖，肥大，最终分化为矿化软骨，随后被骨取代。
联拓生物宣布Mavacamten在中国获得“突破性治疗药物”认证
联拓生物于2022年2月15日正式宣布,用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的mavacamten在中国获得国家药品监督管理局药品审评中心授予的“突破性治疗药物”认证。
科学家最新揭示了JMJD6/FOXQ1是治疗缺血性心血管疾病疗效的新靶点
心肌梗死(MI)是最危及生命的疾病之一，其特征是心肌细胞大量死亡，从而导致心肌重构、肥厚，最终导致心力衰竭。在过去的几十年里，基于间充质基质细胞(mesenchymal stromal cell，MSC)的细胞治疗因其具有自我更新、抗炎、新生血管和温和的免疫原性而成为治疗MI的一种有前途的治疗策略。
NLRP3泛素化是炎症性疾病的潜在治疗靶点
NLRP3(含NLR家族Pyrin域蛋白3) 是一种细胞内感应器，可以检测到广泛的微生物基序、内源性危险信号和环境刺激物，从而导致NLRP3炎症体的形成和激活。
全球首个进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)药物！英国NICE推荐Bylvay：治疗全部类型PFIC!
Bylvay(odevixibat)是一种强效回肠胆汁酸转运体抑制剂，该药是全球第一个治疗PFIC的药物，代表着PFIC治疗方式的彻底改变。
靶向p53介导的铁死亡或可治疗人类癌症和其他疾病
虽然p53的常规活动如细胞周期阻滞、衰老和凋亡被公认为是应激反应中的主要检查点，但越来越多的证据表明，p53在其他肿瘤抑制机制中起到重要作用。
基石药业同类首创药物艾伏尼布片落地博鳌 为胆管癌患者带来精准治疗新选择
2月21日， 港股创新药企基石药业（2616.HK）宣布，同类首创药物艾伏尼布片（ivosidenib tablets， TIBSOVO®）已于近日获准在海南乐城国际医疗旅游先行区特定医疗机构博鳌超级医院应用于临床急需，用于既往接受过治疗的携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者的治疗。
Lynparza联合Zytiga一线治疗mCRPC：将疾病进展或死亡风险降低34%!
无论同源重组修复(HRR)基因突变如何，与Zytiga相比，Lynparza+Zytiga均表现出显著疗效。
欧盟CHMP推荐批准Jardiance(恩格列净)：首个治疗整个心力衰竭疾病谱的疗法!
Jardiance是第一个也是唯一一个显著改善整个心力衰竭疾病谱（包括HFrEF和HFpEF）患者预后的疗法，无论射血分数如何。